Secondo un articolo pubblicato sulla rivista specializzata Lancet Neurology, i risultati dello studio di fase 3 EMPOWER effettuati sul farmaco dexpramipexolo, somministrato a pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), non mostrerebbero una significativa differenza rispetto al trattamento con placebo.
Il farmaco dexpramipexolo era già stato precedentemente testato in uno studio di fase II e, nell’ultimo studio di fase III pubblicato, gli studiosi intendevano valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in pazienti con malattia sporadica o familiare.
Come riportato da Pharmastar l’EMPOWER è uno studio randomizzato, controllato contro placebo, condotto in doppio cieco in 81 centri universitari di 11 Paesi, in cui sono stati arruolati 942 soggetti di età compresa tra 18 e 80 anni con insorgenza di un primo sintomo di SLA entro 24 mesi dalla visita basale.
L’endpoint primario era costituito da una valutazione combinata di funzione e sopravvivenza (CAFS score), successiva a quella già effettuata durante lo studio di fase II. A 12 mesi dall’inizio della somministrazione, i punteggi CAFS non sono risultati differenti tra i partecipanti al gruppo trattato con dexpramipexolo e quelli del gruppo placebo.
Queste le parole degli autori dello studio: «Dexpramipexolo si aggiunge alla lista dei farmaci che non hanno dimostrato efficacia contro la SLA negli studi di efficacia di fase 3, nonostante iniziali indicazioni di potenziali benefici in piccoli studi pilota o in trial di fase 2».
Seguici sui Social