Sclerosi Multipla

I dati presentati all’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis mettono in evidenza il potenziale del trattamento precoce con Aubagio (teriflunomide) nel ritardare un secondo attacco della malattia e ridurre l’impatto  delle lesioni cerebrali rilevabili attraverso risonanza magnetica (RMI)

Cambridge, Massachusetts – Genzyme, società del Gruppo Sanofi, ha annunciato oggi nuovi dati positivi provenienti dallo studio clinico TOPIC su teriflunomide, la terapia orale in monosomministrazione giornaliera recentemente approvata dalla Commissione Europea.

Ecco i dati presentati oggi alla 29a edizione del Congresso del Comitato Europeo per la Ricerca e il Trattamento della Sclerosi Multipla (ECTRIMS):

• Nei due anni di studio, teriflunomide 14 mg ha ridotto significativamente il rischio di una nuova recidiva o di una lesione cerebrale rilevabile attraverso RMI. La riduzione è stata del 35% nei pazienti che avevano ricevuto teriflunomide 14 mg rispetto a  placebo (p=0,0003).
• Come rilevato dalla RMI nel corso dei due anni di studio,  vi è stato un aumento del 5% nel volume totale delle lesioni nei pazienti trattati con teriflunomide 14 mg  rispetto al 28% rilevato nei pazienti trattati con placebo (p=0,0374). Vi è stata, inoltre, una riduzione del 59% delle lesioni T1 captanti gadolinionei pazienti trattati con teriflunomide 14 mg  rispetto a placebo (p=0,0008).

Risultati sovrapponibilisono stati osservati con il dosaggio a 7 mg, sebbene gli effetti non abbiano raggiunto la significatività statistica su alcuni endpoint.

Lo studio clinico è stato disegnatoper valutare se il trattamento precoce della terapia con teriflunomide nei  pazienti che hanno manifestato i primi sintomi neurologici riconducibili a SM possa prevenire o ritardare un secondo attacco clinico, vale a dire il passaggio a sclerosi multipla clinicamente definita (Clinically Definite Multiple Sclerosis, CDMS).

Come precedentemente annunciato, i pazienti che hanno ricevuto teriflunomide14 mg e 7 mg nello studio clinico TOPIC avevano una probabilità significativamente inferiore di sviluppare CDMS, endpoint primario dello studio. Rispetto a placebo,teriflunomide 14 mg ha ridotto del 43% il rischio di conversione a CDMS.

Come precedentemente annunciato, i pazienti che hanno ricevuto teriflunomide 14 mg e 7 mg nello studio clinico TOPIC hanno evidenziato una probabilità significativamente inferiore di sviluppare CDMS, endpoint primario dello studio. Rispetto a placebo, teriflunomide 14 mg ha ridotto del 43% il rischio di conversione a CDMS."

“I risultati dello studio TOPIC mostrano l’efficacia di teriflunomide 14 mg impiegata già in occasione del primo attacco di malattia, un dato particolarmente importante trattandosi di un farmaco diretto contro i meccanismi immunologici alla base della sclerosi multipla.” - spiega Giancarlo Comi direttore del Dipartimento Neurologico e Istituto di Neurologia sperimentale Istituto Scientifico Universitario San Raffaele di Milano. “Lo studio integra precedenti osservazioni sull’importanza fondamentale di intervenire nelle fasi precoci di malattia. Ad oggi teriflunomide è il primo farmaco orale per la sclerosi multipla che ha ottenuto tali risultati.”

“I risultati presentati oggi sono incoraggianti, poiché sono coerenti con tutte le evidenze a favore del trattamento precoce della SM”, ha dichiarato il Dr. Aaron E. Miller, Direttore Sanitario del Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis presso il Mount Sinai Medical Center. “Questi dati confermano dati di efficacia e un profilo di sicurezza di teriflunomide coerenti rispetto a diverse tipologie di pazienti affetti da SM rappresentati nel campione”.

La durata media dell’esposizione a teriflunomidenello studio TOPIC è stata di circa 16 mesi. Gli eventi avversi osservati nello studio sono coerenti con quelli osservati in precedenti sperimentazioni cliniche con teriflunomide nella SM. Gli  eventi avversi riferiti più frequentemente nei bracci dello studio sono stati: incremento di alanina aminotransferasi(ALT), mal di testa,assottigliamento dei capelli, diarrea, parestesia e infezione del tratto respiratorio superiore. Nel corso dello studio non sono stati riportati casi di decesso in nessuno dei gruppi trattati con teriflunomide. Nel braccio trattato con placebo è stato registrato un decesso per suicidio. Il tasso d’interruzione del trattamento dovuto a eventi avversi è stato sovrapponibilein tutti i bracci del trattamento (9,9% nel braccio trattato con placebo, rispetto al 12,1% nel braccio trattato  con teriflunomide 7 mg e all’8,3% nel braccio trattato  con teriflunomide 14 mg).

“Siamo fieri di presentare questi risultati che sottolineano il potenziale di teriflunomide nel trattamento degli stadi precoci della sclerosi multipla”, ha detto il Presidente e CEO Genzyme, David Meeker, MD. “Questo studio, insieme a quelli effettuati a supporto dell’indicazione di teriflunomide nella sclerosi multipla recidivante remittente, riflette il nostro impegno ad accrescere sempre più la capacità di comprendere questa complessa malattia”.

La sperimentazione ha messo a confronto sia il trattamento con teriflunomide al dosaggio di 14 mg e 7 mg, per via orale rispetto a placebo. Questo studio clinico multicentrico in doppio-cieco ha arruolato 618 pazienti che avevano manifestatoun primo evento neurologico ben definito, acuto o sub-acuto, compatibile con la demielinizzazione, così come l’insorgenza dei sintomi della SM entro 90 giorni dalla randomizzazione, e che presentavano due o più lesioni T2 - caratteristiche della SM - rilevate attraverso RMI.

Teriflunomide per il trattamento della sclerosi multiplarecidivante è già approvata negli Stati Uniti, in Europa, Australia, Argentina, Cile e Corea del Sud ed è in fase di approvazione da parte di altre Autorità Regolatorie a livello internazionale.