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Cambridge (USA) – Teriflunomide ha rallentato significativamente la perdita di volume cerebrale complessivo (atrofia) rispetto a placebo nei pazienti con un primo episodio clinico suggestivo di sclerosi multipla (SM), secondo nuovi dati sperimentali di uno studio clinico. Inoltre, in questo studio, la riduzione di perdita di volume cerebrale annuale è associata a un ritardo nella conversione a SM clinicamente definita. I risultati di un’analisi post hoc dello studio di Fase III TOPIC sono stati presentati durante il 34° Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla (ECTRIMS) a Berlino, in Germania.

Principali risultati

teriflunomide 14 mg ha ridotto significativamente la percentuale mediana del cambiamento di volume cerebrale complessivo (WBV= whole brain volume) rispetto a placebo in tutti i periodi di tempo valutati (6, 12, 18 e 24 mesi). Al sesto mese, il trattamento con teriflunomide (n=165) è correlato a una riduzione mediana dell’87.4% nella perdita di WBV rispetto a placebo (n=154; P=0.02). Al 12˚ mese, il trattamento con teriflunomide (n=135) è correlato a una riduzione mediana del 28.6% nella perdita di WBV rispetto a placebo (n=122; P=0.03). Al 18˚ mese, il trattamento con teriflunomide (n=109) è correlato a una riduzione mediana di perdita di WBV del 36.1% rispetto a placebo (n=92; P=0.0003). Nell’ultima valutazione (24 mesi), il trattamento con teriflunomide (n=89) è correlato a una riduzione della perdita di WBV del 43% rispetto a  placebo (n=69; P<0.0001). 

La perdita annuale di WBV osservata nei pazienti ha un impatto significativo sulla conversione a SM clinicamente definita, con un aumento del 51.7% del rischio di conversione a SM clinicamente definita per ogni riduzione dell’1% di WBV (P<0.0001).

“Questi dati presentati all’ECTRIMS dimostrano che teriflunomide ha ridotto in modo significativo la perdita di volume cerebrale complessivo”, ha detto Robert Zivadinov, M.D., Ph.D., Professore di Neurologia all’Università di Buffalo, Buffalo, NY. “Questi importanti risultati dimostrano i potenziali effetti di teriflunomide sulla perdita di volume cerebrale complessivo e forniscono elementi per capire come questo trattamento possa avere un impatto sulle prime manifestazioni infiammatorie e neurodegenerative della SM”.

La popolazione intent-to-treat (ITT) dell’analisi post hoc dello studio TOPIC ha incluso pazienti trattati con placebo (n=197), teriflunomide 14 mg (n=214), o teriflunomide 7 mg (n=203) per ≤108 settimane. La post hoc analysis, un’analisi in cieco dei cambiamenti nella WBV, è stata effettuata usando il metodo longitudinale SIENA (Structural Image Evaluation using Normalization of Atrophy).

Negli studi clinici con teriflunomide nella SM, incluso lo studio TOPIC, l’incidenza di eventi avversi seri è stata sovrapponibile tra i pazienti trattati con teriflunomide e quelli con placebo.

Teriflunomide è reso disponibile ai pazienti da Sanofi Genzyme, la divisione specialty care di Sanofi. Il dosaggio 7 mg non è approvato in Europa.

Sempre all’ECTRIMS sono stati presentati nuovi dati a supporto di alemtuzumab: i pazienti sottoposti a questo farmaco hanno continuato a mantenere gli effetti del trattamento sull'attività della malattia per otto anni, in base ai dati di estensione di due studi clinici di Fase III. Tra i pazienti trattati con alemtuzumab negli studi a due anni, il 77% (n = 290/376) dello studio CARE-MS I e il 69% (n = 300/435) dello studio CARE-MS II hanno completato il follow-up a lungo termine fino all'ottavo anno. I risultati principali sono di seguito riportati:

Dopo aver ricevuto i primi due cicli di alemtuzumab, al momento dello studio e 12 mesi dopo, il 56% (n = 197)  CARE-MS I e il 44% (n = 172)  CARE-MS II dei pazienti trattati con alemtuzumab entrati nell'estensione, non hanno ricevuto ulteriori trattamenti fino all'ottavo anno di follow up. I pazienti potevano ricevere sia il ritrattamento con alemtuzumab sia il trattamento con un altro DMT.

I tassi di recidive annualizzati osservati in pazienti trattati con alemtuzumab nel CARE-MS I (0,18) e nel CARE-MS II (0,26) per 2 anni (entrambi p <0,0001 rispetto al trattamento con SC IFNB-1a), si sono mantenuti bassi durante l'estensione ( 0,14 e 0,18 all'ottavo anno, rispettivamente).

All'ottavo anno, il 71% (n = 252) e il 64% (n = 260) dei pazienti trattati con alemtuzumab nel CARE-MS I e nel CARE-MS II, rispettivamente, non hanno mostrato un peggioramento della disabilità; il 41% (n = 84) e 47 % (n = 135), rispettivamente, ha invece avuto un miglioramento confermato della disabilità.

Nell'ottavo anno, per i pazienti che avevano ricevuto alemtuzumab in CARE-MS I e si è osservata una riduzione della perdita di volume cerebrale. Negli anni dal terzo all'ottavo, la perdita annuale del volume cerebrale era -0,22% o meno, e -0,19% o meno, rispettivamente, inferiore a quella osservata nei pazienti trattati con alemtuzumab durante gli studi core di due anni (CARE- MS I: -0,59% nel primo anno, -0,25% nel secondo anno, CARE-MS II: -0,48% nel primo anno, -0,22% nel secondo anno).

Dal secondo all’ottavo anno, la maggior parte dei pazienti non presentava evidenza di attività di malattia alla risonanza magnetica (MRI) (66-77% in CARE-MS I e 66-76% in CARE-MS II, negli anni 2 - 8, rispettivamente).

Complessivamente, l'incidenza di eventi avversi (AE) durante l'estensione fino all'ottavo anno si è ridotta rispetto agli studi core (CARE-MS I: 50,7% nell'anno 8 rispetto al 93,6% nell'anno uno e 84% nel secondo anno CARE-MS II: 52,6% nell'anno 8 rispetto al 94,7% nell'anno 1 e 92,6% nel secondo anno). La frequenza degli eventi avversi della tiroide era più alta al terzo anno (CARE-MS I: 15 percento; CARE-MS II: 17 percento) e generalmente si riduceva negli anni successivi .

“I dati dello studio di estensione presentati all'ECTRIMS quest'anno hanno confermato l’efficacia di alemtuzumab  con esiti clinici e MRI, compresa la riduzione della perdita di volume cerebrale, nell'arco di otto anni", ha affermato Barry Singer, MD, direttore dell’MS Center for Innovations in Care presso il Baptist Medicial Center, St. Louis, Missouri. "Dopo i primi due cicli di alemtuzumab, circa la metà dei pazienti non ha ricevuto ulteriori trattamenti per otto anni. Quasi due terzi dei pazienti non hanno manifestato un peggioramento della disabilità fino all'ottavo anno, fornendo importanti informazioni sull’efficacia di alemtuzumab nel tempo".

Gli studi di Fase III di alemtuzumab sono studi randomizzati, in aperto, con valutatore in cieco della durata di due anni degli studi core che hanno confrontato il trattamento di alemtuzumab vs interferone beta-1a sottocutaneo ad alte dosi in pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS) con malattia attiva, non trattati in precedenza (CARE-MS I) o che hanno risposto in modo non adeguato a un'altra terapia (CARE-MS II).

Negli studi clinici, gli eventi avversi associati ad alemtuzumab sono stati: reazioni all'infusione, patologie autoimmuni (come tiroiditi, nefropatie), infezioni e polmoniti. Sono stati istituiti programmi di gestione del rischio (Risk Management Plan) che includono informazioni per un adeguato monitoraggio per rilevare e gestione in tempi rapidi i principali rischi identificati e quelli potenziali.

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