La Sindrome di Morquio o mucopolisaccaridosi tipo IV è una malattia da accumulo lisosomiale caratterizzata da una displasia spondilo-epifiso-metafisaria. L'agenzia del farmaco statunitense (FDA) ha recentemente approvato il primo farmaco sviluppato per la terapia di questa patologia. Il farmaco è l' elosulfase alfa (N-acetilgalattosammina 6-solfatasi, GALNS), una terapia enzimatica sostitutiva sviluppata dalla biotech Biomarin. A pochi giorni dall'approvazione dell'Fda, anche il Chmp europeo si è espresso positivamente riguardo al farmaco.


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