La FDA ha concesso una revisione accelerata per GZ/SAR402671, il nuovo farmaco di Sanofi per la malattia di Fabry, versione di nuova generazione del suo trattamento Fabrazyme, già in commercio. L’autorità degli Stati Uniti valuterà questa nuova terapia sperimentale orale di riduzione del substrato entro i prossimi sei mesi.
La FDA ritiene che il farmaco abbia il potenziale “per il trattamento di condizioni gravi o pericolose per la vita e per affrontare le esigenze mediche non soddisfatte di tali malattie o condizioni”. Fornisce inoltre a Genzyme, società biotecnologica del gruppo Sanofi, la possibilità di presentare la domanda per un nuovo farmaco (NDA) su una “base mobile”, prima di inviare una domanda completa. Genzyme sta attualmente arruolando pazienti nel suo studio di fase II per GZ/SAR402671, nel quale prevede di iscrivere nove pazienti maschi adulti con malattia di Fabry mai trattati in precedenza.
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