Il farmaco, sviluppata da BMS e AstraZeneca va ad agire contro la carenza di leptina

USA -  Si contano solo in qualche migliaia i pazienti che nel mondo sono affetti da lipodistrofia, congenita o acquisita, un raro disturbo metabolico caratterizzato dalla degenerazione del tessuto adiposo del corpo umano. Questi pazienti soffrono anche di una carenza di leptina, ormone proteico prodotto proprio dal tessuto adiposo.

Se ancora una terapia definitiva per questa malattia non è stata trovata c’è tuttavia allo studio un farmaco che potrebbe agire su alcuni disturbi associati. Il metreleptin, questo il nome della molecola, che ha già ricevuto lo status orfano sia in Europa che negli Usa, è sviluppato in collaborazione tra Bristol-Myers Squibb e Astra Zeneca che proprio pochi giorni fa hanno annunciato di aver ricevuto dalla Fda la ‘priority review’ . Questo status, che permetterà di andare più veloci verso una eventuale approvazione e commercializzazione, arriva dopo che, un mese fa, era stati presentati i dati positivi di uno studio effettuato su un sottogruppo di pazienti in età pediatrica. Lo studio principale a supporto del dossier registrativo è ancora in corso.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni