Si preparano studi anche sui pazienti con Duchenne

Los Angeles - Un comune farmaco utilizzato comunemente per la disfunzione erettile sembra essere in grado di ripristinare il flusso sanguigno nei pazienti con Distrofia di Becker. Lo suggerisce uno studio pubblicato su Science Translational Medicine qualche giorno fa.
Si tratta di tadalafil, comunemente conosciuto come Cialis, farmaco della casa farmaceutica Lilly che sembra in grado di invertire gli effetti di una catena biochimica di eventi che nella distrofia muscolare di Becker priva i muscoli di ossido di azoto, fondamentale per la corretta ossigenazione dei muscoli.


Secondo lo studio, condotto al Cedars-Sinai Heart Institute di Los Angeles, già con una singola dose il farmaco ha mostrato effetti immediati e notevoli, su otto dei nove pazienti che hanno preso parte alla sperimentazione, uno studio randomizzato in doppio cieco.

La dose di farmaco utilizzata è decisamente inferiore alla dose approvata dall’FDA per l’uso quotidiano dei pazienti adulti con ipertensione polmonare, indicazione per la quale il farmaco è stato recentemente approvato.
Nonostante i risultati particolarmente positivi saranno necessari ulteriori studi prima che il farmaco possa essere raccomandato ai pazienti con distrofia di Becker. Saranno inoltre presto effettuati degli studi anche sui pazienti Duchenne.

La distrofia di Becker è una malattia genetica caratterizzata dalla degenerazione delle fibre muscolari. Come nella malattia di Duchenne, il difetto è localizzato sul cromosoma X. Pertanto, solo i maschi (che hanno un solo cromosoma X) possono esserne colpiti da tali forme, mentre le femmine generalmente non hanno sintomi ma possono essere portatrici sane della malattia, cioè hanno una possibilità su due di trasmetterla a un eventuale figlio.
La distrofia di Becker è più rara rispetto alla Duchenne e ha un decorso più lento rispetto a quest’ultima.

 

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