Aegerion Pharmaceuticals, Inc. ha reso noto che la Commussione Europea ha approvato il farmaco LOJUXTA (lomitapide in capsule rigide), unitamente a una dieta a basso contenuto di grassi, farmaci ipolipemizzanti con o senza lipoproteine a bassa densità, per il trattamento di pazienti adulti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote.
"L'approvazione di LOJUXTA segna un giorno importante per i pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote in Europa, ed è un passo importante per Aegerion, per il nostro obiettivo di rendere disponibile la terapia a livello globale” ha detto ha detto Marc D. Beer, Chief Executive Officer di Aegerion. "Ora stiamo lavorando attivamente con le autorità sanitarie nazionali, nel tentativo di rendere LOJUXTA disponibile il più rapidamente possibile.!
"L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una condizione medica rara e grave", ha spiegato il Prof. Alberico L. Catapano, presidente della Società Europea di Aterosclerosi. "Nonostante i trattamenti che abbiamo a disposizione oggi, pazienti continuano a subire gravi aumenti di LDL-C. Con nuove terapie come LOJUXTA è possibile raggiungere livelli target di colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. Questo segna un cambiamento nella nostra capacità di migliorare realmente la vita dei pazienti.”
LOJUXTA è indicato in aggiunta a una dieta a basso contenuto di grassi e di altri medicinali ipolipemizzanti con o senza lipoproteine ??a bassa (LDL) densità in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote). La decisione della Commissione europea si basa su una valutazione del rischio-beneficio favorevole, da studio di fase 3 di Aegerion che ha valutato la sicurezza e l'efficacia del farmaco per ridurre i livelli di LDL-C in 29 pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote.
Il farmaco è stato aggiunto alla già esistente terapia ipolipemizzante dei pazienti e ha ridotto significativamente il colesterolo LDL, di circa il 50%.
Le reazioni avverse più comuni nello studio di fase III sono stati quelli gastrointestinali, segnalate da 27 (93%) dei 29 pazienti. Sono stati inoltre osservati aumenti degli enzimi epatici, gestiti poi attraverso la riduzione della dose o l’interruzione temporanea della dose. Aegerion ha comunque adottato un piano di gestione del rischio per aiutare ad educare i medici e gli operatori sanitari in merito alla sicurezza durante l’assunzione del farmaco.
Inoltre l'Azienda condurrà uno studio osservazionale di coorte per generare più dati sul profilo di sicurezza a lungo termine delle lomitapide, i modelli di consumo e di conformità e il lungo efficacia termine del controllo dei livelli di colesterolo LDL.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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