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OssMalattieRare Ha ideato e realizzato grazie al @polimi un'app per la dieta chetogenica, unico trattamento capace di tenere sotto controllo i sintomi della sindrome da deficit di #GLUT1 . La storia di Alessandra e del suo piccolo Lorenzo. bit.ly/2YHmYib pic.twitter.com/oYVVVXvfHH
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OssMalattieRare In Italia si stimano tra i 300 e 400 pazienti pediatrici, ma quelli con diagnosi accertata sono meno di 200. Che cos’è e come si manifesta la sindrome da deficit di #GLUT1 ? bit.ly/2QhT4hy pic.twitter.com/APAPNa71ox
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OssMalattieRare La denuncia delle Associazioni in merito alla situazione dell’UOC di Genetica Medica @sanmartino_ge : ”senza risorse umane adeguate e potenziamento del centro di riferimento, non sarà possibile procedere secondo le urgenze dei malati rari.” bit.ly/2Ev2fGO pic.twitter.com/nYUBANxsOf
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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
1 day ago.

Aegerion Pharmaceuticals, Inc. ha reso noto che la Commussione Europea ha approvato il farmaco LOJUXTA (lomitapide in capsule rigide), unitamente a una dieta a basso contenuto di grassi, farmaci ipolipemizzanti con o senza lipoproteine a bassa densità, per il trattamento di pazienti adulti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote.

 

"L'approvazione di LOJUXTA segna un giorno importante per i pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote in Europa, ed è un passo importante per Aegerion, per il nostro obiettivo di rendere disponibile la terapia a livello globale” ha detto ha detto Marc D. Beer, Chief Executive Officer di Aegerion. "Ora stiamo lavorando attivamente con le autorità sanitarie nazionali, nel tentativo di rendere LOJUXTA disponibile il più rapidamente possibile.!

"L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una condizione medica rara e grave", ha spiegato il Prof. Alberico L. Catapano, presidente della Società Europea di Aterosclerosi. "Nonostante i trattamenti che abbiamo a disposizione oggi, pazienti continuano a subire gravi aumenti di LDL-C. Con nuove terapie come LOJUXTA è possibile raggiungere livelli target di colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. Questo segna un cambiamento nella nostra capacità  di migliorare realmente la vita dei pazienti.”

LOJUXTA è indicato in aggiunta a una dieta a basso contenuto di grassi e di altri medicinali ipolipemizzanti con o senza lipoproteine ??a bassa (LDL) densità in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote). La decisione della Commissione europea si basa su una valutazione del rischio-beneficio favorevole, da studio di fase 3 di Aegerion che ha valutato la sicurezza e l'efficacia del farmaco per ridurre i livelli di LDL-C in 29 pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote.

Il farmaco è stato aggiunto alla già esistente terapia ipolipemizzante dei pazienti e ha ridotto significativamente il colesterolo LDL, di circa il 50%.

Le reazioni avverse più comuni nello studio di fase III sono stati quelli gastrointestinali, segnalate da 27 (93%) dei 29 pazienti. Sono stati inoltre osservati aumenti degli enzimi epatici, gestiti poi attraverso la riduzione della dose o l’interruzione temporanea della dose. Aegerion ha comunque  adottato un piano di gestione del rischio per aiutare ad educare i medici e gli operatori sanitari in merito alla sicurezza durante l’assunzione del farmaco.

Inoltre l'Azienda condurrà uno studio osservazionale di coorte per generare più dati sul profilo di sicurezza a lungo termine delle lomitapide, i modelli di consumo e di conformità e il lungo efficacia termine del controllo dei livelli di colesterolo LDL.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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