Ipofosfatemia

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OssMalattieRare SMA attenzione allo screening neonatale. Il Prof. Danilo Tiziano: "Comunicare la malattia alla famiglia è la fase più delicata". Il punto sul progetto pilota per lo screening della SMA e su cosa ne conseguirà. Tutti i dettagli qui: bit.ly/2NkAjdG pic.twitter.com/VNTZPJMvew
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
1 day ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
4 days ago.
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
12 days ago.
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
13 days ago.

Aegerion Pharmaceuticals, Inc. ha reso noto che la Commussione Europea ha approvato il farmaco LOJUXTA (lomitapide in capsule rigide), unitamente a una dieta a basso contenuto di grassi, farmaci ipolipemizzanti con o senza lipoproteine a bassa densità, per il trattamento di pazienti adulti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote.

 

"L'approvazione di LOJUXTA segna un giorno importante per i pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote in Europa, ed è un passo importante per Aegerion, per il nostro obiettivo di rendere disponibile la terapia a livello globale” ha detto ha detto Marc D. Beer, Chief Executive Officer di Aegerion. "Ora stiamo lavorando attivamente con le autorità sanitarie nazionali, nel tentativo di rendere LOJUXTA disponibile il più rapidamente possibile.!

"L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una condizione medica rara e grave", ha spiegato il Prof. Alberico L. Catapano, presidente della Società Europea di Aterosclerosi. "Nonostante i trattamenti che abbiamo a disposizione oggi, pazienti continuano a subire gravi aumenti di LDL-C. Con nuove terapie come LOJUXTA è possibile raggiungere livelli target di colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. Questo segna un cambiamento nella nostra capacità  di migliorare realmente la vita dei pazienti.”

LOJUXTA è indicato in aggiunta a una dieta a basso contenuto di grassi e di altri medicinali ipolipemizzanti con o senza lipoproteine ??a bassa (LDL) densità in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote). La decisione della Commissione europea si basa su una valutazione del rischio-beneficio favorevole, da studio di fase 3 di Aegerion che ha valutato la sicurezza e l'efficacia del farmaco per ridurre i livelli di LDL-C in 29 pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote.

Il farmaco è stato aggiunto alla già esistente terapia ipolipemizzante dei pazienti e ha ridotto significativamente il colesterolo LDL, di circa il 50%.

Le reazioni avverse più comuni nello studio di fase III sono stati quelli gastrointestinali, segnalate da 27 (93%) dei 29 pazienti. Sono stati inoltre osservati aumenti degli enzimi epatici, gestiti poi attraverso la riduzione della dose o l’interruzione temporanea della dose. Aegerion ha comunque  adottato un piano di gestione del rischio per aiutare ad educare i medici e gli operatori sanitari in merito alla sicurezza durante l’assunzione del farmaco.

Inoltre l'Azienda condurrà uno studio osservazionale di coorte per generare più dati sul profilo di sicurezza a lungo termine delle lomitapide, i modelli di consumo e di conformità e il lungo efficacia termine del controllo dei livelli di colesterolo LDL.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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