Mieloma multiplo: oggi la malattia si può fermare

Intervista al prof. Mario Boccadoro, Direttore di Clinica Ematologica I, Università degli Studi di Torino

Qual è l’impatto del mieloma multiplo sulla qualità di vita di chi ne è colpito?
Il senso è quello di precipitare in un buco nero: è così che viene descritto il momento in cui si apprende la diagnosi in numerosi libri scritti da pazienti con mieloma. La qualità di vita viene devastata. Senza considerare le lesioni osteolitiche, caratteristiche del mieloma multiplo, che risultano altamente invalidanti per i pazienti. Se ci sono libri che raccontano queste storie, però, è evidente che prima o poi la caduta nel buco nero si interrompe. L’impatto è sempre devastante ma rapidamente i pazienti comprendono che la malattia si può fermare, che la loro storia continua. La disponibilità di una terapia come carfilzomib sta sicuramente contribuendo al miglioramento delle prospettive che si è registrato nella prognosi dei pazienti con mieloma multiplo.

Carfilzomib ha dimostrato di migliorare, rispetto ad altre alternative terapeutiche, il tasso di risposta completa: qual è il valore di questo risultato nella pratica clinica?
Se andiamo ad esaminare i numeri dello studio clinico ASPIRE, l’87% dei pazienti risponde alla terapia, ma nel 31% la malattia sparisce. Nel 60% di questi pazienti la malattia ricompare solo dopo 40 mesi. E non stiamo parlando di sopravvivenza, che è molto più lunga, ma solo di periodo completamente libero da malattia (Event Free Survival). Questi sono i migliori risultati che siano mai stati ottenuti in questi pazienti che hanno ricadute dopo 1-3 linee di precedenti terapie.
È ormai dimostrato da decine di lavori su grandi numeri di pazienti che c’è una correlazione stretta fra la riduzione della massa tumorale e la sopravvivenza dei pazienti: molto meglio se si riesce a cancellare del tutto o arrivare a quella che tecnicamente definiamo la remissione completa. Con carfilzomib, un terzo dei pazienti con malattia in fase di recidiva raggiunge la remissione completa. Questo risultato è ovviamente un messaggio di speranza, di ottimismo per tutti i nostri pazienti.

Ci sono dati sulla qualità di vita dei pazienti trattati con carfilzomib?
Valutare la qualità di vita dei pazienti è estremamente complesso. Quando un paziente viene ricoverato in ospedale, deve lasciare la sua casa, la sua famiglia, e conseguentemente la qualità della sua vita si abbassa. Ma in ospedale il paziente riceve una terapia efficace, che migliora le sue condizioni. Se poi la malattia sparisce e il paziente va in remissione completa, è facile che abbia nuovamente voglia di vivere. Abbiamo aspetti positivi e aspetti negativi legati ad ogni tipo di trattamento, ad ogni farmaco che utilizziamo. Per valutare quali sono gli aspetti più importanti nella valutazione dei pazienti, si sottopongono i pazienti ad autovalutazioni su schede cartacee o computerizzate: due studi pubblicati su Journal Clinical Oncology e su Lancet Oncology hanno chiaramente dimostrato che carfilzomib è in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti rispetto ai pazienti trattati con la terapia convenzionale di controllo. Questa è la dimostrazione che l’efficacia di un farmaco, valutata dai medici in termini numerici di riduzione della massa tumorale, è percepita in modo positivo dai pazienti con un obiettivo miglioramento della qualità di vita.