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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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Mieloma Multiplo

Il Mieloma Multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Dopo i buoni risultati della Fase I è già partita la sperimentazione di Fase II su pazienti recidivanti o refrattari agli altri trattamenti

Una nuova e promettente arma terapeutica. Un accordo internazionale tra due grandi società farmaceutiche che ne gestiranno sia lo sviluppo che la distribuzione. La guerra al mieloma multiplo si sta facendo sempre più aspra. Bluebird Bio e Celgene hanno rivisitato l’accordo per lo sviluppo e la promozione di bb2121, una terapia sperimentale CAR-T anti-BCMA (B-Cell Maturation Antigen) per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, terapia che Bluebird Bio ha testato in uno studio clinico multicentrico di Fase I. L’indicazione al trattamento di questa categoria di pazienti si è rivelata fondamentale per l’assegnazione della designazione di farmaco orfano da parte della Food and Drug Administration (FDA).

Grazie a ricerca e innovazione aumentata del 50% la sopravvivenza dei pazienti negli ultimi 20 anni

Milano – Sensibilizzare e informare a 360° sul mieloma multiplo, dai sintomi alle possibilità terapeutiche attuali e future, con focus sul ruolo dell’associazionismo. Questo l’obiettivo del Convegno "Mieloma multiplo: riflessioni sull’oggi con uno sguardo al domani" che a marzo ha visto partecipare attivamente non solo clinici e specialisti, ma anche le associazioni di pazienti più rappresentativi.

Thousand Oaks (USA) – Amgen ha annunciato i dati positivi sulla sopravvivenza globale (OS) che emergono dall’analisi finale dello studio clinico di Fase III ASPIRE. Lo studio ha raggiunto l’endpoint secondario chiave della OS, dimostrando che l’aggiunta di carfilzomib a lenalidomide e desametasone (KRd) riduce del 21% il rischio di morte rispetto a lenalidomide e desametasone da soli (Rd) e allunga la sopravvivenza di 7,9 mesi nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario (la OS mediana è stata di 48,3 mesi per KRd, contro i 40,4 mesi per Rd). Questi risultati sono stati presentati in occasione del congresso 2017 dell’American Society of Hematology (ASH) tenutosi ad Atlanta (USA) dal 9 al 12 dicembre.

Boudry (SVIZZERA) – Celgene International Sàrl, una filiale interamente controllata da Celgene Corporation, ha annunciato che è stata pubblicata sul Journal of Clinical Oncology una meta-analisi di dati combinati di studi di Fase III, attribuendo lo stato di 'Rapid Communication' perché considerata meritevole di una rapida diffusione. La meta-analisi mostra un beneficio significativo in termini di sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi trattati con la terapia di mantenimento con Revlimid® (lenalidomide) dopo il trapianto autologo di cellule staminali (ASCT).

Milano – Bluebird bio, Inc. e Celgene Corporation hanno annunciato i dati aggiornati dello studio clinico di Fase I 'CRB-401', in corso su bb2121, una terapia sperimentale a base di cellule CAR-T anti-BCMA (B-Cell Maturation Antigen), condotto su 18 pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario. Obiettivo di questo studio di dose-escalation è valutare la sicurezza e l’efficacia di bb2121 e determinare la dose raccomandata per la Fase II. Bluebird bio e Celgene stanno collaborando entrambe allo sviluppo del farmaco.

Arruolato il primo paziente per la sperimentazione della molecola messa a punto da Seattle Genetics

USA - Seattle Genetics ha annunciato l'arruolamento del primo partecipante in uno studio clinico multicentrico di Fase I su SGN-CD352A, un 'anticorpo coniugato a farmaco' (ADC, Antibody-Drug  Conjugate) in via di sviluppo per il trattamento del mieloma multiplo (MM) recidivo o refrattario, un tumore raro e aggressivo del midollo osseo che, nonostante i recenti progressi in campo medico, rappresenta tuttora una condizione incurabile. Secondo le stime dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), nel 2015 sono stati diagnosticati più di 124.000 nuovi casi di MM in tutto il mondo, con circa 87.000 persone che sono decedute a causa della malattia.

Dalla collaborazione di Celgene Corporation, Dana-Farber Cancer Institute e University of Arkansas for Medical Sciences, è nato il Myeloma Genome Project, un progetto che si prefigge di generare il più ampio set di dati genomici e clinici di alta qualità per identificare, nell’ambito del mieloma multiplo, segmenti di malattia molecolare distinti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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