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OssMalattieRare Nel 75% dei casi, alla base delle aritmie tipiche della #sindromediBrugada , una rara malattia del cuore, c’è un’anomalia del muscolo cardiaco e uno stato infiammatorio anomalo. La scoperta arriva da uno studio del policlinico Gemelli di Roma bit.ly/2UAoWQb pic.twitter.com/pYHw7r17AQ
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OssMalattieRare Lo chiamano “batterio killer” e in questi giorni se ne parla con toni da epidemia, soprattutto in Veneto. Ma cos'è il #MycobacteriumChimaera e perché tanto allarme nella popolazione? Abbiamo cercato di fare chiarezza. bit.ly/2Qqgftl pic.twitter.com/guWIpdJzpZ
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OssMalattieRare #PremioOmar 2019 #Ferpi curerà per la prima volta la sezione dedicata alla migliore campagna di comunicazione sulle malattie e i tumori rari. 20mila euro i premi in palio per le 6 categorie. Scopri come partecipare @Ferpi2puntozero @FerpiLaz www.ferpi.it/news/ferpi-premia-la-miglior-campagna-di-comunicazione-sulle-malattie-rare?fbclid=IwAR1O2o1LQNczc272_B_B2UEh4HeLkVroOjGTxTD3yjUC3R4lIbyyRZzPRR4
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OssMalattieRare Cheratite neurotrofica: la @US_FDA ha concesso la designazione di #FarmacoOrfano al prodotto sperimentale REC 0559, per questa rara malattia degenerativa della cornea causata da un danno del nervo trigemino. bit.ly/2zO6MBx pic.twitter.com/aYx2ubc2M1
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OssMalattieRare Si terrà oggi e domani al Policlinico Gemelli di Roma il convegno ‘Bronchiettasie, NTM e Fibrosi Polmonare Idiopatica’. bit.ly/2B9C7ii pic.twitter.com/AX1BjP1MUR
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Uno studio su 171 pazienti ha rivelato che il principio attivo della cannabis è efficace e ben tollerato nei pazienti con questa grave encefalopatia epilettica resistente al trattamento

Boston (U.S.A.) – Il cannabidiolo (CBD) è il secondo principio attivo per concentrazione presente nella pianta di cannabis, dopo il più noto tetraidrocannabinolo (THC). A differenza di quest'ultimo non ha effetti psicoattivi, ed è utilizzato nel trattamento di una grande varietà di disturbi. Ora uno studio pubblicato sulla rivista scientifica The Lancet ha dimostrato che è efficace e generalmente ben tollerato anche nei pazienti con crisi di caduta associate alla sindrome di Lennox-Gastaut, una forma rara e grave di encefalopatia epilettica spesso resistente al trattamento con i farmaci disponibili.

Recentemente, l'azienda biofarmaceutica GW ha presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per il cannabidiolo come terapia aggiuntiva nel trattamento delle crisi epilettiche associate sia alla sindrome di Lennox-Gastaut che a quella di Dravet, un'altra forma di epilessia a insorgenza infantile con elevata resistenza alle terapie. La stessa azienda ha sponsorizzato questo trial, chiamato GWPCARE4, che si è svolto fra il 28 aprile e il 15 ottobre 2015.

Nessuno studio controllato, finora, aveva studiato l'uso del cannabidiolo come terapia aggiuntiva anticonvulsivante in questa popolazione di pazienti. Il trial, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, è stato condotto in 24 centri di sperimentazione negli Stati Uniti, nei Paesi Bassi e in Polonia per valutare l'efficacia e la sicurezza della sostanza.

I 171 pazienti ammissibili (di età compresa fra 2 e 55 anni) presentavano la sindrome di Lennox-Gastaut e una serie di altri criteri di inclusione: una storia di complessi punta-onda lenti (inferiori a 3 Hz) all'elettroencefalogramma, l'evidenza di più di un tipo di crisi epilettica generalizzata per almeno 6 mesi, almeno due crisi di caduta alla settimana durante il periodo di riferimento di 4 settimane e la mancata risposta al trattamento con almeno due farmaci antiepilettici.

I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere 20 mg/kg al giorno di cannabidiolo per via orale, o placebo, per 14 settimane. L'assegnazione al gruppo è stata nascosta sia ai pazienti che ai caregiver, sia ai ricercatori che alle persone che hanno valutato i dati. L'endpoint primario era la variazione percentuale, rispetto al basale, della frequenza mensile di crisi convulsive durante il periodo di trattamento, analizzata in tutti i pazienti che avevano ricevuto almeno una dose del farmaco in studio e che avevano ottenuto dei dati di efficacia post-basale.

La riduzione media percentuale della frequenza di crisi di caduta mensili rispetto al basale è stata del 43,9% nel gruppo cannibidiolo e del 21,8% nel gruppo placebo. La differenza media stimata fra i gruppi di trattamento è stata di -17,21 eventi nel corso delle 14 settimane di trattamento.

Gli eventi avversi si sono verificati nell'86% dei pazienti nel gruppo cannabidiolo e nel 69% del gruppo placebo: la maggior parte erano lievi o moderati e i più comuni sono stati diarrea, sonnolenza, febbre, diminuzione dell'appetito e vomito. Dodici pazienti nel gruppo cannabidiolo e un paziente nel gruppo placebo si sono ritirati dallo studio a causa degli eventi avversi; un paziente nel gruppo cannabidiolo è morto, ma ciò è stato considerato non correlato al trattamento. Ora che l'efficacia e la sicurezza a breve termine del principio attivo è stata verificata, spetterà alla fase di estensione in aperto di questo studio, già in corso, valutarne quelle a lungo termine.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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