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OssMalattieRare #FibrosiCistica : una partnership per lo sviluppo di una #terapiagenica di prima classe stipulata da @boehringer con @genemed , @ImperialInnova e @OxfordBioMedica . #GeneTherapy #CysticFibrosis bit.ly/2vNktPi pic.twitter.com/vNFbi2X2c8
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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L’Fda statunitense ha recentemente approvato florbetapir, un agente diagnostico sviluppato da Eli Lilly & Co. per la diagnosi per immagini della malattia di Alzheimer attraverso la PET (Tomografia a emissione di positroni). Il farmaco, che deve essere somministrato per via parenterale, è in grado di individuare i depositi di beta amiloide nel cervello, la proteina ritenuta principale causa dell'Alzheimer.

Utilizzando il florbetapir – un colorante radioattivo conosciuto anche come Amyvid – è possibile rilevare i depositi di beta amiloide nel cervello dei pazienti grazie alla PET, mentre prima l'unica possibilità diagnostica era rappresentata dall'autopsia.

Il farmaco, secondo quanto riportato da America 24, avrà un costo di 1600 dollari a dose, un'emivita di due ore e inizialmente sarà distribuito a un numero limitato di radiofarmacie.
Lo stesso farmaco era stato bocciato dall'Fda lo scorso anno, perchè non accompagnato da un programma di training per i centri di medicina nucleare. Ora il programma è stato realizzato tramite corsi online e a frequenza diretta, garantendo così l'interpretazione omogenea dei dati da parte di strutture ospedaliere diverse.

Il florbetapir è stato sperimentato su 35 pazienti terminali, il cui encefalo è stato successivamente esaminato nel corso dell'autopsia, che ha confermato i dati rilevati con la diagnostica per immagini. I risultati dello studio sono stati pubblicati sul Journal of American Medical Association.
L'imaging PET con florbetapir ha dimostrato una sensitività del 93 per cento e una specificità del 100 per cento per identificare le placche cerebrali di proteina beta amiloide.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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