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OssMalattieRare #FibrosiCistica : una partnership per lo sviluppo di una #terapiagenica di prima classe stipulata da @boehringer con @genemed , @ImperialInnova e @OxfordBioMedica . #GeneTherapy #CysticFibrosis bit.ly/2vNktPi pic.twitter.com/vNFbi2X2c8
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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Si tratta di un farmaco sperimentato per il trattamento dei tumori

Grazie alla Scuola Perelman di Medicina dell'Università della Pennsylvania una nuova scoperta sull'Alzheimer: l'epotilone D (epoD) rallenta la progressione della malattia. La ricerca è stata condotta dal team di Bin Zhang utilizzando il modello murino, grazie al quale è stato riscontrato che il farmaco, antitumorale approvato dall'FDA, può aumentare la stabilità dei microtubuli cerebrali, migliorando la funzione delle cellule nervose.
Lo studio, pubblicato sul Journal of Neuroscience, suggerisce che il farmaco sia in grado di rallentare i danni neurologici e di migliorare le funzioni cerebrali in pazienti con la Malattia di Alzheimer.

Le cellule nervose delle persone con malattia di Alzheimer contengono dei 'grovigli’, cioè macchie costituite dalla proteina tau. In questo studio, il gruppo di scienziati ha esaminato gli effetti dell'EpoD su topi anziani che avevano deficit di memoria e cellule nervose simili ai malati di Alzheimer.

I ricercatori, hanno somministrato settimanalmente il composto a questi topi per tre mesi. Rispetto ai topi con sintomi di Alzheimer che non avevano ricevuto il trattamento, nei topi trattati si era ridotta la  formazione di grovigli tau nel cervello. I roditori trattati hanno anche superato gli animali che non hanno ricevuto il farmaco nei test di apprendimento e memoria.

“Questi risultati - dicono gli esperti - suggeriscono che EpoD potrebbe assicurare un beneficio terapeutico nell'Alzheimer e nelle altre malattie neurodegenerative, come la degenerazione dei lobi frontotemporali, dove sono presenti anormali grovigli della proteina tau” .

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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