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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
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La prospettiva presentata il 10 settembre scorso a Roma dai massimi esperti mondiali del settore in un convegno di gastroenterologia al Policlinico A. Gemelli. Trapiantare la flora batterica di un donatore sano può divenire una strategia terapeutica con una potenza applicativa enorme

Dal diabete all’obesità, dalla sclerosi multipla all’autismo: sono solo alcune delle malattie la cui soluzione potrebbe trovarsi in una nuova metodica medica, il trapianto di flora batterica intestinale (microbiota), applicazione che oggi in Italia viene eseguita solamente al Policlinico universitario A. Gemelli di Roma dove già di routine viene usata contro infezioni intestinali potenzialmente letali.

Non a caso proprio presso l’Università Cattolica – Policlinico A. Gemelli di Roma sono in corso delle sperimentazioni cliniche su alcuni pazienti con diabete insulino-resistente in fase precoce e con colite ulcerosa. C’è inoltre la volontà di partire con un trial clinico sulla sclerosi multipla.

 

Il trapianto di microbiota è stato al centro del corso 'Postgraduate Course GUT Microbiome, Nutrition and Health' organizzato dalla Associazione Europea di Gatroenterologia, Endoscopia e Nutrizione - EAGEN (10-11 settembre Università Cattolica1) che si è aperto insieme al workshop congiunto 'XXVIIth International Workshop on Helicobacter and Microbiota in Inflammation and Cancer', dedicato a Helicobacter pylori e al suo ruolo nell’infiammazione gastrointestinale e nel cancro, a cura del Gruppo di Studio Europeo su Helicobacter – EHSG (11-13 settembre).

Il trapianto di microbiota fecale (FMT) è uno dei più innovativi nuovi trattamenti del XXI secolo. Gli esperti ritengono che questa procedura, che trapianta i microbi da un intestino umano ad un altro attraverso la materia fecale, potrebbe offrire la cura a una vasta gamma di malattie e gettare nuova luce sul ruolo del microbioma in malattie gastrointestinali e non solo. Eseguire il trapianto di per sé è una procedura non complicata: bisogna isolare la flora batterica di un donatore sano attraverso sofisticate procedure microbiologiche di purificazione. Questo liquido viene poi somministrato al ricevente per bocca o per via rettale.

Mentre il FMT è stato dimostrato essere sicuro ed efficace per i pazienti con infezioni ricorrenti da Clostridium difficile - e il Policlinico Gemelli è attualmente l’unico centro in Italia ed uno dei pochi centri al mondo a praticare di routine questa terapia - la sua efficacia nel trattamento di altre malattie è ancora da dimostrare.

Ma vi sono dati internazionali che dimostrano che il FMT è un trattamento efficace per una serie di altri disturbi gastrointestinali.

Uno studio presentato lo scorso agosto alla conferenza della American Gastroenterological Association tenutasi a Chicago riporta che il 70 per cento dei soggetti che hanno ricevuto FMT per la sindrome dell'intestino irritabile refrattaria (IBS) aveva una risoluzione e/o un miglioramento dei sintomi. I pazienti hanno riferito un miglioramento del dolore addominale (72%), abitudini intestinali (69%), dispepsia (67%), gonfiore (50%) e flatulenza (42%).

La qualità della vita è stata anche migliorata nel 46 per cento dei pazienti. I dati confermano inoltre il potenziale del trapianto nel trattamento della malattia infiammatoria intestinale (IBD), colite ulcerosa e morbo di Crohn.

Ma si va ormai sempre di più consolidando l’idea che la flora batterica intestinale sia un tassello importante non solo nella comprensione delle malattie gastrointestinali, ma anche di un’altra serie di patologie, specie quelle che coinvolgono il sistema immunitario, malattie autoimmuni intestinali (morbo di Crohn) e non (sclerosi multipla).

“La flora batterica interagisce infatti con le cellule immunitarie che popolano il nostro intestino – spiega il professor Antonio Gasbarrini, Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Medicina Interna e Gastroenterologia preso il Policlinico A. Gemelli e presidente del congresso EAGEN – modulando l’attività di geni chiave per il corretto funzionamento del sistema immunitario”.

Non si esclude dunque che con il trapianto di microbiota si possa porre rimedio anche a malattie gravi e complesse come la sclerosi multipla, misteriose come l’autismo che non a caso risulta spessissimo associato a numerosi problemi gastrointestinali.

IL TRAPIANTO DI MICROBIOTA AL GEMELLI, PRESENTE E FUTURO

Al Policlinico Gemelli  si è recentemente concluso un trial randomizzato e controllato che ha confrontato l’efficacia del trapianto di microbiota intestinale rispetto alla terapia antibiotica standard con vancomicina nei pazienti affetti da colite da Clostridium difficile recidivante. Il trial, coordinato dal Professor Giovanni Cammarota, all’interno della UOC di Medicina Interna e Gastroenterologia del Gemelli, ha dato risultati strepitosi: dei pazienti sottoposti a trapianto di microbiota, l’89% ha eradicato la malattia, risultato ottenuto solamente nel 23,6% dei pazienti trattati con vancomicina. Alcuni dei soggetti sottoposti a trapianto (19) hanno necessitato di procedure multiple, per un totale di circa 30 procedure totali.

In seguito ai risultati di tale studio, attualmente al Policlinico il trapianto si esegue di routine per trattare i casi di infezione da Clostridium difficile resistenti alla terapia antibiotica, che hanno altrimenti una potenza letale.

Ulteriori trial clinici attualmente in corso stanno valutando l’efficacia del trapianto di microbiota intestinale rispettivamente nella sindrome metabolica - una condizione che comprende varie condizioni cliniche tra cui diabete e ipertensione - e nella colite ulcerosa.

Nella sperimentazione sulla sindrome metabolica si mette a confronto la terapia farmacologica classicamente somministrata per questa sindrome con il trapianto; uno studio olandese recentemente pubblicato sulla più importante rivista di gastroenterologia mondiale – Gastroenterology – ha dimostrato, infatti, che il trapianto di flora riduce l’insulino-resistenza, la condizione associata al diabete di tipo due, la forma di diabete più diffusa al mondo.

Un ulteriore trial, già approvato dal Comitato Etico dell’Università Cattolica e in procinto di partire ha l’obiettivo di studiare l’efficacia del trapianto nella sclerosi multipla, malattia autoimmune per la quale c’è sempre maggiore evidenza di un coinvolgimento della flora intestinale.

Sperabilmente i primi risultati di queste sperimentazioni cliniche potranno essere ottenuti già all’inizio del 2015.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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