Lo studio sul farmaco sarà condotto a New York nei ragazzi di almeno 12 anni con una storia di epilessia

Londra (REGNO UNITO) e Filadelfia (U.S.A.) – AMO Pharma, una società biofarmaceutica privata che si concentra sui disordini neurogenetici rari e debilitanti a esordio infantile con opzioni di trattamento limitate o assenti, ha annunciato l'avvio del reclutamento dei pazienti in uno studio interventistico su AMO-01, un inibitore del percorso Ras-ERK in fase di sperimentazione nel trattamento della sindrome di Phelan-McDermid. La sperimentazione clinica è condotta dalla Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) di New York.

“Il trattamento della sindrome di Phelan-McDermid rappresenta un'area significativa di bisogni insoddisfatti nel settore sanitario e AMO Pharma è grata al team di ricerca del Mount Sinai e alla Phelan McDermid Syndrome Foundation per il loro impegno in questo fondamentale sforzo di ricerca”, ha dichiarato Michael Snape, amministratore delegato di AMO Pharma. “La ricerca finora indica che AMO-01 negli anni a venire potrebbe avere importanti applicazioni nel trattamento dei pazienti che vivono con la sindrome di Phelan-McDermid”.

AMO Pharma fornirà AMO-01 e i finanziamenti a questo studio, condotto in soggetti con sindrome di Phelan-McDermid di età pari o superiore a 12 anni che hanno una storia di epilessia. La sindrome di Phelan-McDermid è una rara condizione genetica causata da una delezione cromosomica. Le caratteristiche più comuni riscontrate in questi pazienti sono disabilità intellettiva di vario grado, linguaggio ritardato o assente, sintomi del disturbo dello spettro autistico, basso tono muscolare, ritardi motori ed epilessia.

“Siamo molto lieti di guidare questo importante sforzo di ricerca clinica in collaborazione con AMO Pharma”, ha detto il ricercatore principale, dr. Alexander Kolevzo. “Oltre a portare potenzialmente a una nuova opzione di trattamento per i pazienti, questo sforzo di ricerca può anche fornirci molte nuove importanti informazioni sull'insorgenza, la progressione e la gestione della sindrome di Phelan-McDermid”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.