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OssMalattieRare 2° Forum Nazionale dei Pazienti con #Mielodisplasia . L'evento organizzato dall'Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica #AiPaSiM Onlus in collaborazione @QOL_ONE 28 settembre, Reggio Calabria @FISM_Onlus bit.ly/2x1wHof pic.twitter.com/jlnEuFpDDl
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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha raccomandato l’approvazione di questo farmaco che potrebbe diventare la prima e unica terapia orale in Europa per bambini e adolescenti. bit.ly/2QRg9Hw pic.twitter.com/8AjGOa0sX8
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OssMalattieRare “The young side of Lymphoma” l'evento destinato a medici under 40. Giovani specialisti con una esperienza già consolidata nella cura dei #linfomi . @FIL_Onlus 24-25 Settembre 2018, Roma. bit.ly/2N7Zphe pic.twitter.com/VzaBVZVFa9
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OssMalattieRare Cellule staminali pluripotenti per la cura dei #Parkinson . I primi risultati dello studio giapponese mostrano un significativo miglioramento nel movimento nei 2 anni successivi al trattamento. bit.ly/2ML6BuF pic.twitter.com/AxdE6WsSS8
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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL pic.twitter.com/MGw8NtZHRB
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Sclerosi Multipla

Il codice di esenzione della sclerosi multipla è 046 (Malattie croniche).

Il farmaco, ONO-4641, è attualmente in seconda fase di sperimentazione

Merck Serono ha annunciato nei giorni scorsi la firma di due accordi di collaborazione con la Ono Pharmaceutical Co. di Osaka (Giappone) per rafforzare il suo ruolo nella sclerosi multipla e in oncologia. Si tratta in realtà di due accordi differenti tra le due aziende, il primo garantisce a Merck Serono i diritti esclusivi di licenza a livello mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di ONO-4641 al di fuori di Giappone, Corea e Taiwan, il secondo riguarda invece il Stimuvax è un’immunoterapia antitumorale sperimentale, attualmente in Fase tre di sviluppo nel tumore al polmone non a piccole cellule.

Il farmaco orale ha superato la terza fase di sperimentazione condotta su 1088 pazienti

I risultati dello studio di Fase 3 del teriflunomide, farmaco sperimentale di Sanofi – Aventis, volti a provarne la sicurezza prima di essere approvato per l’uso, sono stati pubblicati recentemente su New England Journal of Medicine. L’obiettivo dello studio TEMSO - Study of Teriflunomide in Reducing the Frequency of Relapses and Accumulation of Disability in Patients With Multiple Sclerosis era determinare l’efficacia e la sicurezza del teriflunomide nel ridurre la percentuale di recidiva annuale dei pazienti affetti da sclerosi multipla (SM). “Il farmaco è ben tollerato, questa potrebbe essere una terapia sicura, efficace e conveniente per la sclerosi multipla", ha affermato Paul O'Connor, il ricercatore del St. Michael's Hospital di Toronto che ha condotto lo studio insieme al suo team.

Lo studio è stato condotto dal dott. Eugenio Pucci di Macerata

Assumere per due anni il Natalizumab, l'antiinfiammatorio di nuova generazione di Biogen idec, sembra far diminuire il numero di pazienti affetti da sclerosi multipla remittente che va incontro ad  episodi di ricaduta o di aumento della disabilità. E' il risultato principale dello studio sistematico pubblicato nell'ultimo numero de The Cochrane Library e condotto dal dott. Eugenio Pucci dell’ Unità di Neurologia - Ospedale di Macerata.  Natalizumab, normalmente abbreviato NTZ, è un anticorpo monoclonale che inibisce la migrazione dei leucociti attraverso la barriera emato-encefalica, riducendo così l'infiammazione del sistema nervoso centrale, ed è stato approvato in tutto il mondo per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente.

Più di uno su quattro interrompe e un sesto ha scarsa aderenza alla terapia

Uno studio recentemente svolto negli Stati Uniti e sponsorizzato da Novartis dimostra che quasi il 60 per cento dei pazienti a cui è stata recentemente diagnosticata la sclerosi multipla, in una società commercialmente sviluppata, ha deciso di non intraprendere terapie farmacologiche, più di un quarto dei pazienti che le hanno intraprese hanno poi deciso di interromperle e circa un sesto ha più volte tralasciato l’assunzione dei farmaci nonostante il rischio che la malattia potesse progredire.

Intervista al Prof. Diego Centone dell’Università di Tor Vergata: "In futuro potremmo pensare a dispositivi per uso domiciliare"
Al momento però attenzione alle truffe, il 'casco' è solo nei centri di ricerca

Versatile per il trattamento di diverse malattie neurologiche, la stimolazione transcranica a onde elettromagnetiche può indurre dei miglioramenti anche nella sclerosi multipla, soprattutto in quei pazienti refrattari ai trattamenti farmacologici standard. Ne parliamo con Diego Centonze responsabile dell'Unità Operativa Centro di Riferimento Regionale per la Sclerosi Multipla presso il Policlinico Universitario di Tor Vergata di Roma.
Per quali pazienti può essere indicato questo trattamento?
E' una tecnica molto versatile e abbiamo visto che può essere indicata per diversi casi di lesione. Nella nostra esperienza sulla sclerosi multipla, abbiamo riscontrato che si adatta bene a trattare una spasticità da breve a moderata mentre non abbiamo ottenuto una risposta clinica altrettanto positiva nel trattare la spasticità grave. Tuttavia, non esistono in assoluto dei criteri di inclusione o esclusione dei pazienti per questo trattamento, perchè i dati disponibili sono ancora pochi e non c'è abbastanza conoscenza scientifica per delineare con precisione il profilo del pazienti ideale.

Intervista a Giancarlo Comi: "I pazienti sottoposti al 'casco magics' hanno maggiori miglioramenti"

Inaugurato lo scorso anno presso l'ospedale San Raffaele di Milano, l'HSR MAGICS CENTER - MAGnetic IntraCerebral Stimulation Center - è un centro di neuromodulazione magnetica intracerebrale presso il quale sono stati avviati diversi protocolli di ricerca per valutare l'efficacia del trattamento di stimolazione transcranica applicato a malattie neurologiche. I primi risultati che escono dai laboratori diretti da Giancarlo Comi riguardano la sclerosi multipla, e sono stati presentati lo scorso 20 settembre alla Conferenza Internazionale sul Futuro della Scienza tenutasi a Venezia.
Come si possono definire i risultati dello studio appena concluso?
Buoni. Il trattamento con stimolazione magnetica ha effettivamente migliorato le prestazioni neuronali in questi pazienti. Hanno partecipato 21 pazienti, tutti accumunati da paraparesi, cioè difficoltà di cammino dovuta a spasticità e debolezza muscolare indotte dalla malattia in fase avanzata. Abbiamo sperimentato, per la prima volta al mondo, gli effetti della stimolazione transcranica associata alla fisioterapia, e abbiamo riscontrato che i pazienti sottoposti anche al trattamento con onde elettromagnetiche riscontrano un maggiore miglioramento rispetto a coloro trattati solo con riabilitazione.

La ricerca è stata coordinata da ricercatori italiani dell’Università di Genova. Seguirà una sperimentazione su pazienti che non rispondono alle terapie disponibili

Dalle staminali potrebbe arrivare una speranza per le bloccare la progressione della sclerosi multipla. In questo specifico caso non si tratta di cellule staminali embrionali, ma di particolari staminali che con queste hanno molte analogie, le mesenchimiali. Le cellule staminali mesenchimali (MSC) pur essendo delle staminali adulte hanno delle caratteristiche molto simili a quelle delle cellule staminali embrionali col vantaggio di non avere le implicazioni etiche di queste ultime. Esse infatti se opportunamente stimolate, durante la loro cultura in vitro o addirittura nell’organismo in cui sono state trapiantate, possono specializzarsi in tessuti molto diversi tra loro e dal loro tessuto di origine. Per questa loro caratteristica di pluripotenzialità il loro utilizzo è molto promettente per curare molte malattie che hanno un carattere degenerativo e autoimmuni. Proprio per questa ultima caratteristica potrebbero essere usate per una terapia contro la Sclerosi Multipla, una malattia, non rara ma cronica, in cui il sistema immunitario del paziente rovina le fibre nervose.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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