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OssMalattieRare 16 nuove #malattierare scovate, 2 milioni di prestazioni e 320 trapianti. In crescita l'attività clinica e la produzione scientifica dell'Ospedale Pediatrico @bambinogesu . I numeri del bilancio sociale bit.ly/2NtQe6y pic.twitter.com/hxzXuFp1mQ
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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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Sclerosi Multipla

Il codice di esenzione della sclerosi multipla è 046 (Malattie croniche).

Tra i primi obiettivi un registro europeo per monitorare gli effetti avversi dei farmaci sul lungo periodo

A partire dal prossimo anno ci sarà un’italiana alla guida dell’Ectrims, il comitato europeo per la ricerca e il trattamento della Sclerosi Multipla. Si tratta della professoressa  Maria Trojano, neurologa dell'università degli Studi di Bari, che proprio giovedì scorso è stata designata futura presidente nel corso del convegno annuale dell’Ectrims tenutosi ad Amsterdam. La Trojano è già ora vicepresidente e inizierà il suo mandato l'anno prossimo in occasione del meeting 2012 dell'Ectrims, che si terrà a Lione dal 10 al 13 ottobre.  Proprio nel corso dell’Ectrims appena concluso sono state delineate le priorità per il prossimo futuro. La prima è la formazione di giovani ricercatori e la seconda la centralizzazione a livello europeo dei dati su malattia e pazienti, per terapie migliori e più sicure.

I dati raccolti dal prof. Pozzilli presentati all’ECTRIMS di Amsterdam
Intanto studio spagnolo ipotizza legame con scarsi livelli di vitamina D

Se normalmente la Sclerosi Multipla è una malattia che tocca gli adulti c’è una fetta di pazienti, che sembrerebbe sempre più consistente, che non ha ancora aggiunto la maggiore età, veri e propri pazienti pediatrici di S.M. Stando ai dati italiani, infatti, 4 persone affette dalla malattia su 100 avrebbero meno di 16 anni – con una fetta dell0 0,8 per cento che ha tra i 4 e gli 11 anni -  e il fenomeno sta facendo registrare una crescita. A lanciare l’allarme è stato il prof  Carlo Pozzilli, ordinario di neurologia all'Università La Sapienza di Roma in occasione dell’ECTRIMS/ACTRIMS – il Congresso dei comitati europeo e statunitense per il trattamento e la cura della sclerosi multipla. Questo dato pone di fronte ad un problema, il fatto che i farmaci in studio e in uso attualmente sono stati testati sugli adulti. “Questo – ha detto Pozzilli – ci pone di fronte al dubbio relativo all’opportunità di avviare studi di sperimentazione per testare i farmaci sui bambini. Tuttavia bisogna anche tenere conto che i farmaci che oggi vengono utilizzati anche nei pazienti pediatrici sembrano funzionare ancora meglio che negli adulti visto che la sclerosi multipla pediatrica è quasi interamente di tipo infiammatorio”.

Al 5 joint Triennial Congress of ECTRIMS and ACTRIMS, appuntamento di rilievo mondiale dedicato alla Sclerosi Multipla, quest’anno Novartis ha portato i molti risultati di Fingolimod, nuova molecola che l’azienda ha in licenza da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, il primo di una nuova classe di composti chiamati modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato (S1PR).
Gli abstract – ben 13 - presentati in una serie di incontri, mostrano risultati importati, tra cui una riduzione del tasso di ricadute coerente tra i vari sottogruppi di pazienti, trattati con fingolimod, ad alta attività di malattia negli studi clinici registrativi e una riduzione dei tassi di atrofia cerebrale rispetto ad interferone beta-1a IM indipendentemente dall’attività di malattia. Ad oggi, circa 25.000 pazienti sono stati trattati con fingolimod, con oltre 20.000 pazienti-anno di esposizione; più di 20.000 pazienti sono stati trattati con il farmaco dopo la sua immissione in commercio.

Associazione CCSVI: “Basta studi epidemiologici, si rimuovano gli ostacoli per una seria sperimentazione”

In occasione  dell’Ectrims  - European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis  di Amsterdam, che si conclude proprio oggi, numerosi sono stati gli appuntamenti dedicati al tema della Insufficienza Venosa Cronica Cerebrospinale (CCSVI), la patologia scoperta dal prof. Paolo Zamboni (Università di Ferrara), nella sua associazione alla Sclerosi Multipla. Per l’occasione l’Associazione CCSVI nella SM Onlus sottolinea – in una nota – fa il punto sulla situazione.

Il farmaco, ONO-4641, è attualmente in seconda fase di sperimentazione

Merck Serono ha annunciato nei giorni scorsi la firma di due accordi di collaborazione con la Ono Pharmaceutical Co. di Osaka (Giappone) per rafforzare il suo ruolo nella sclerosi multipla e in oncologia. Si tratta in realtà di due accordi differenti tra le due aziende, il primo garantisce a Merck Serono i diritti esclusivi di licenza a livello mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di ONO-4641 al di fuori di Giappone, Corea e Taiwan, il secondo riguarda invece il Stimuvax è un’immunoterapia antitumorale sperimentale, attualmente in Fase tre di sviluppo nel tumore al polmone non a piccole cellule.

Il farmaco orale ha superato la terza fase di sperimentazione condotta su 1088 pazienti

I risultati dello studio di Fase 3 del teriflunomide, farmaco sperimentale di Sanofi – Aventis, volti a provarne la sicurezza prima di essere approvato per l’uso, sono stati pubblicati recentemente su New England Journal of Medicine. L’obiettivo dello studio TEMSO - Study of Teriflunomide in Reducing the Frequency of Relapses and Accumulation of Disability in Patients With Multiple Sclerosis era determinare l’efficacia e la sicurezza del teriflunomide nel ridurre la percentuale di recidiva annuale dei pazienti affetti da sclerosi multipla (SM). “Il farmaco è ben tollerato, questa potrebbe essere una terapia sicura, efficace e conveniente per la sclerosi multipla", ha affermato Paul O'Connor, il ricercatore del St. Michael's Hospital di Toronto che ha condotto lo studio insieme al suo team.

Lo studio è stato condotto dal dott. Eugenio Pucci di Macerata

Assumere per due anni il Natalizumab, l'antiinfiammatorio di nuova generazione di Biogen idec, sembra far diminuire il numero di pazienti affetti da sclerosi multipla remittente che va incontro ad  episodi di ricaduta o di aumento della disabilità. E' il risultato principale dello studio sistematico pubblicato nell'ultimo numero de The Cochrane Library e condotto dal dott. Eugenio Pucci dell’ Unità di Neurologia - Ospedale di Macerata.  Natalizumab, normalmente abbreviato NTZ, è un anticorpo monoclonale che inibisce la migrazione dei leucociti attraverso la barriera emato-encefalica, riducendo così l'infiammazione del sistema nervoso centrale, ed è stato approvato in tutto il mondo per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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