Gli onorevoli Marco Lacarra e Ubaldo Pagano

Il Parlamento continua a chiedere al Ministro della Salute se intenda intervenire affinché AIFA estenda i criteri di accesso al trattamento

Dopo l’interrogazione presentata nei giorni scorsi da Maria Domenica Castellone, senatrice del Movimento 5 Stelle, il Parlamento è tornato di nuovo sul tema della terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA). In seguito ai ripetuti appelli provenienti dai genitori dei bambini affetti da SMA, appelli che sono stati raccolti e rilanciati dall’associazione nazionale Famiglie SMA, gli onorevoli Marco Lacarra e Ubaldo Pagano (PD), con due distinti interventi, hanno di nuovo chiesto al Ministro della Salute se intenda adottare iniziative affinché AIFA estenda i criteri di accesso al trattamento.

Nel marzo dello scorso anno, infatti, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo in merito alla terapia genica Zolgensma, raccomandandone l’approvazione per il trattamento di specifici neonati affetti da atrofia muscolare spinale (prevalentemente interessati dalla variante più grave della malattia, la SMA1) aventi fino a 21 chilogrammi di peso. Successivamente, a novembre del 2020, l’AIFA, in attesa di autorizzare l'uso della terapia in Italia, ha inserito Zolgesma nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/1996, autorizzando l'accesso anticipato al farmaco ma per pazienti con SMA di tipo 1 aventi fino ai 6 mesi di età.

I parametri stabiliti da AIFA, diversi da quelli raccomandati dall’EMA e già recepiti da altri Paesi europei, come Germania, Francia, Portogallo e Grecia, hanno perciò portato a escludere dal trattamento diversi pazienti italiani, aventi più di sei mesi di età ma meno di 21 kg di peso: una decisione che ha spinto le famiglie di questi bambini a lanciare appelli pubblici e ad avviare raccolte fondi e iniziative personali nel tentativo di assicurarsi il farmaco mediante altre vie.

Per questo motivo, dopo l’intervento della senatrice Castellone, gli On. Lacarra e Pagano hanno nuovamente chiesto al Ministro Roberto Speranza, con due distinte interrogazioni, se intenda adottare iniziative di competenza affinché l'AIFA estenda i criteri di somministrazione della terapia genica Zolgensma, in linea con gli altri Paesi in Europa, nonché acquisire dalla stessa AIFA delucidazioni in merito ai ritardi nell'adeguamento alle raccomandazioni europee relative all'accesso al farmaco.

 Sportello legale OMaR

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