Valentino Orlandi, presidente della Federazione, segnala: “La Rete Talassemia italiana non è ancora operativa, è tempo di passare da teoria a pratica”
La talassemia, o anemia mediterranea, è una grave forma di anemia emolitica, ossia una malattia dei globuli rossi che, per un difetto genetico, non completano a livello midollare il ciclo di maturazione, per cui sono carenti di emoglobina ed esposti a una continua e rapida distruzione. Le persone che sono affette dalla forma di più severa, la talassemia major, necessitano di continue trasfusioni di sangue, mediamente ogni 15-20 giorni, fin dai primi mesi di vita. Considerando la cronica carenza di sacche di sangue che si registra nel nostro Paese durante il periodo estivo, a cui ci avviciniamo, e considerando la recente istituzione, a settembre del 2023, della Rete nazionale della talassemia ed altre emoglobinopatie, facciamo il quadro generale sulla situazione con Valentino Orlandi, Presidente della United (federazione nazionale delle associazioni di pazienti con talassemia o anemia falciforme).
Presidente Orlandi, partiamo dalle attività che la federazione United ha in cantiere per i prossimi mesi
Le attività che abbiamo in programma sono varie e diversificate in modo da rispondere alle differenti esigenze delle persone con talassemia ed anemia falciforme, che sono iscritte ad una delle nostre associazioni federate. Una delle esigenze principali e più diffuse è, ad esempio, la necessità di essere aggiornati sulle nuove terapie e sulle normative vigenti in termini di tutela del diritto dei pazienti, ma anche avere un confronto con i clinici su specifiche terapie. Per questo abbiamo pensato alla realizzazione, nei prossimi mesi, di sei eventi residenziali itineranti che vedranno coinvolte attivamente le federate di Bologna, Ferrara, Napoli, Taranto, Cagliari e Caltanissetta. Sarà l’occasione per parlare di presa in carico del paziente e della necessità che questa avvenga in maniera adeguata in tutto il nostro Paese e che non vi siano Centri di serie A e Centri di serie B. I nostri clinici sono bravissimi, possiamo dire tra i migliori al mondo, tuttavia, talvolta, in alcuni Centri il loro numero non è adeguato alla quantità di pazienti da seguire; oppure nei loro Reparti o Ospedali non ci sono le attrezzature idonee, penso ad esempio alla risonanza magnetica. Parleremo – continua Orlandi – anche di terapie avanzate, sia curative che non curative. Cercheremo di capire quindi a che punto siamo con l’accesso alle terapie geniche che mirano alla guarigione dalla talassemia e con le terapie che invece promettono di migliorare la qualità della vita di noi pazienti, riducendo ad esempio il nostro fabbisogno di trasfusioni. Su questo punto cercheremo di comprendere oltre alla efficacia, anche la sicurezza di queste terapie. In ognuno di questi incontri saranno coinvolti, sia i clinici, sia i pazienti ma anche le Istituzioni locali per migliorare lo scambio di informazioni al fine di raggiungere un livello di cure ed assistenza sempre più elevato. Un evento specifico sarà invece dedicato a celebrare la giornata mondiale dell’Anemia falciforme.
Insieme alle varie sigle di donatori di sangue e tessuti e alla Fondazione Franco e Piera Cutino – prosegue Orlandi – stiamo lavorando ad un protocollo con il Ministero dell’Istruzione e del Merito (MIM) per realizzare un accordo quadro finalizzato alla prevenzione della talassemia ed alla sensibilizzazione alla donazione del sangue per gli studenti degli Istituti superiori. I ragazzi di oggi saranno gli adulti di domani, coloro che potranno entrare nella grande famiglia dei donatori di sangue, attività che potranno fare sempre meglio se ben informati e sensibilizzati, su scala nazionale, sulla bellezza del donare il sangue. Un gesto concreto e semplice che salva la vita a tante persone, tra cui noi pazienti con emoglobinopatie.
Infine – conclude il Presidente United – stiamo lavorando per far calendarizzare un disegno di legge specifico sulla nostra patologia finalizzato al miglioramento della presa in carica dei pazienti con emoglobinopatie. Inoltre, vogliamo sensibilizzare l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) in modo che possa accelerare la procedura di approvazione e commercializzazione delle terapie guaritive per la talassemia già approvate dall’EMA europea. Deve essere chiaro che più si ritarda la partenza delle terapie innovative - come la terapia genica che ha dimostrato di poter guarire i pazienti talassemici - e minori saranno i pazienti che potranno accedervi, anche perché ci aspettiamo che uno dei parametri per poter accedere a queste terapie sia l’età. Attendiamo da tanto, troppo tempo la guarigione, adesso che ci siamo non è possibile che vi siano questi ritardi. Faremo di tutto perché la situazione di sblocchi e permetta a tante persone con talassemia di poter approdare alla guarigione.
Nel settembre del 2023 è stata istituita la Rete nazionale della talassemia ed altre emoglobinopatie. Come federazione cosa vi attendete dall’attività di questa Rete?
Questa Rete è stata voluta perché potrebbe essere uno strumento importante per garantire un eguale accesso alle cure per tutti i pazienti, in tutti i Centri di talassemia d’Italia, senza distinzione tra Centri maggiori e Centri minori. Tuttavia, dal 2017, anno in cui si è attivato il percorso di costituzione della rete, si è arrivati solo lo scorso settembre ad un decreto attuativo vero e proprio. Da allora, siamo ancora in attesa della costituzione e prima convocazione del tavolo di lavoro che dovrà determinare le attività della Rete. Intanto il tempo passa e tutto rimane fermo prolungando l’agonia della realizzazione di questa Rete, che va avanti da oltre 7 anni. Ma noi continuiamo a sollecitare le Istituzioni sperando che il tavolo di lavoro sia definito e convocato prima possibile. Poi, una volta partito, auspichiamo che le attività di lavoro possano svolgersi rapidamente, con professionalità e puntualità. Con l’operatività della Rete, si potrà attivare un processo virtuoso di scambio di informazione e buone pratiche cliniche tra i vari responsabili dei Centri di talassemia, cosa che dovrebbe garantire ai pazienti di poter essere presi in carico in maniera omogena in ogni Centro di talassemia d’Italia.
Presidente Orlandi, concludiamo con una sua riflessione sulla ‘situazione sangue’ in Italia. Ci ha parlato di un possibile accordo con il MIM per la sensibilizzazione alla donazione del sangue, ma sul versante della gestione del processo che porta la sacca di sangue dal donatore al paziente, come si sta procedendo?
Posso dire con soddisfazione - per quanto riguarda la gestione della distribuzione delle sacche di sangue disponibili – che abbiamo, finalmente, un miglioramento organizzativo e gestionale. Questo è avvenuto soprattutto negli ultimi due anni grazie all’attività che il Centro Nazionale Sangue (CNS), nella persona del suo direttore, il dottor Vincenzo De Angelis, ha sviluppato. Il CNS ha iniziato a condurre - a scadenze fisse, circa ogni due/tre mesi - delle riunioni con i vari responsabili dei Centri Regionali del Sangue, attività che ha permesso di far emergere le eventuali criticità in specifici territori. Ovviamente, ci sono ancora diverse cose da fare e da migliorare – continua Orlandi – per arrivare a raggiungere la tanto auspicata autosufficienza da parte di ogni Regione; ossia, la capacità di trovare nel proprio territorio, o tempestivamente da altri territori, le sacche di sangue necessarie per coprire il proprio fabbisogno trasfusionale.
La situazione quindi in prospettiva è buona, ma solo se continuiamo e accresciamo, da un lato le attività di sensibilizzazione per reperire nuovi donatori o risollecitare chi non dona da un po’ di tempo e, dall’altro, creando tutte le premesse affinché le Regioni, che talvolta si possono trovare in carenza di sangue (Come nel caso della Sardegna, recentemente denunciato), possano garantire le trasfusioni ai pazienti talassemici, e a tutti coloro che ne hanno necessità, utilizzando gli strumenti di compensazione ad oggi esistenti, come ad esempio la bacheca Sistra. Il Sistema Informativo dei Servizi Trasfusionali, istituito dal Ministero della Salute nel 2007, infatti, permette e favorisce lo scambio di informazione tra il Ministero della Salute, le Regioni, le province autonome di Trento e di Bolzano ed il CNS, con l’obiettivo di ottenere una analisi accurata dei dati di consumo e produzione di sangue e plasma. Ecco – conclude Orlandi – United sta lavorando su entrambi questi fondamentali punti in modo da poter scongiurare le cosiddette ‘emergenze sangue’.
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