Europa

Il presidente dell'Associazione Andrea Caffo: “C'è stata qualche apertura sull'accesso ai farmaci e sugli investimenti per la ricerca scientifica, ma non siamo pienamente soddisfatti” 

Catania – Nel giugno dello scorso anno, Andrea Caffo decise di lanciare una petizione per evidenziare le difficoltà di chi, come lui, vive con una grave malattia neurodegenerativa, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Ingegnere informatico 41enne di Catania, sposato e con due bambini, Caffo è presidente dell'associazione “Post Fata Resurgo”; la Onlus fa parte dell'Alleanza Malattie Rare, una federazione nata nel 2017 che riunisce oltre 270 organizzazioni di pazienti.

La petizione, chiamata “Amyotrophic Lateral Sclerosis Call For Action”, è stata indirizzata ai vertici della Commissione Europea, del Parlamento Europeo, del Consiglio Europeo e dell'EMA, e oggi, a distanza di un anno, le autorità hanno inviato una dettagliata risposta, che però non soddisfa Caffo. “Una risposta che, pur offrendo apertura per quanto riguarda l'accesso ai farmaci con relativa semplificazione dei processi approvativi e sottintendendo una certa volontà di voler continuare gli investimenti sulla ricerca scientifica per le malattie rare, anche se non mirati specificatamente sulla SLA, non possiamo ritenere pienamente soddisfacente. La nostra associazione è stata invitata dalla Commissione Europea a fornire indicazioni sulle priorità, gli orientamenti strategici e le esigenze di EU4Health 2021-2027 e chiaramente continueremo a chiedere soluzioni per vincere la SLA”, spiega Caffo.

Il piano d'azione si basava su quattro pilastri:

1) Ricerca clinica
- Investimenti per aumentare la ricerca scientifica
- Creazione di un centro di eccellenza per la ricerca genetica
- Creazione di un centro di eccellenza di medicina rigenerativa

2) Accesso anticipato ai farmaci
- Consentire l'uso di farmaci sperimentali
- Sovvenzione dell'uso compassionevole

3) Semplificazione dei processi
- Riduzione dei tempi di valutazione dei farmaci
- Snellimento del processo di approvazione dei farmaci (con gli Stati Membri)

4) Supporto familiare
- Contributo economico alla famiglia del paziente 

Ecco la risposta delle autorità europee alle richieste dell'associazione (qui il documento integrale).

1) Ricerca clinica
La Commissione non ha il mandato di predisporre investimenti centralizzati e coordinati nella ricerca su una specifica malattia rara e, pertanto, non è in grado di stabilire una linea di ricerca specifica per ciascuna delle 6.000-8.000 malattie rare. Tuttavia, i finanziamenti dell'UE per la ricerca sono stati, sono e saranno destinati a sostenere la ricerca sulle malattie rare, compresa la SLA. La comunità di persone affette da SLA in Europa è ben strutturata attorno ai consorzi di ricerca europei e finanziati dall'UE, sostenuti da organismi di finanziamento internazionali e nazionali, che collaborano strettamente con i pazienti e le aziende.

2) Accesso anticipato ai farmaci
Nel novembre 2020 la Commissione ha pubblicato la strategia farmaceutica per l'Europa, che mira a creare un quadro normativo adeguato alle esigenze future e a promuovere l'innovazione in risposta alle esigenze terapeutiche dei pazienti attraverso la revisione della normativa farmaceutica nel 2022. L'attuazione della strategia dovrebbe accelerare l'autorizzazione all'immissione in commercio dei medicinali e promuovere l'accesso da parte dei pazienti a medicinali innovativi, sicuri e a prezzi accessibili. La strategia dà la priorità alle esigenze mediche insoddisfatte, come nel campo delle malattie neurodegenerative e delle malattie rare, ed è quindi estremamente rilevante per la SLA.

3) Semplificazione dei processi
Per quanto riguarda la revisione del regolamento sui medicinali orfani e la strategia farmaceutica, aspetti rilevanti per la SLA, la Commissione sta valutando come semplificare la normativa per ridurre, ove possibile, i tempi di approvazione e i costi di regolamentazione, mantenendo nel contempo elevati standard per una solida valutazione normativa dei medicinali, nonché come rivedere ulteriormente il sistema di incentivi volti ad attrarre e promuovere l'innovazione, in particolare nei settori che presentano le maggiori esigenze mediche, quali le malattie rare. Un esempio di azione è la potenziale integrazione del sistema di medicinali prioritari (PRIME) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) o di meccanismi analoghi nel quadro normativo per fornire un maggiore sostegno e accelerare quindi lo sviluppo e l'autorizzazione dei prodotti nei settori in cui esistono esigenze insoddisfatte. 

4) Supporto familiare
Nel 2017 la Commissione ha lanciato le 24 Reti di Riferimento Europee (ERN) sulle malattie complesse rare e a bassa prevalenza, che sono reti virtuali di medici provenienti da tutta Europa finalizzate ad aiutare le persone affette da una malattia rara e le rispettive famiglie ad accedere all'assistenza sanitaria e alle conoscenze specialistiche di tutta l'UE. Grazie alle ERN, i pazienti affetti da patologie rare potranno beneficiare del miglior trattamento possibile e della consulenza degli specialisti disponibili nell'UE per la loro condizione specifica, compresi i pazienti affetti da SLA.

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