Farmaci orfani

Il programma prevede l'accelerazione del percorso regolatorio dei farmaci, offrendo supporto alle aziende (comprese start-up universitarie) e riducendo i tempi di valutazione

LONDRA – L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha lanciato oggi il programma PRIME (PRIority Medicines), che si basa sugli strumenti normativi comunitari esistenti e ha l'obiettivo di accelerare il percorso dei farmaci che hanno come target un bisogno medico non soddisfatto.

Il programma offre un supporto precoce e migliorato per gli sviluppatori di farmaci, per ottimizzare la produzione di dati affidabili sui rischi e sui benefici di una medicina e consentirne la valutazione accelerata (di regola 150 giorni anziché 210). Per supportare l'accesso anticipato ai pazienti, la Commissione ha ridotto il lasso di tempo per l'adozione delle decisioni che autorizzano i farmaci per bisogni insoddisfatti che sono state esaminati in una procedura di valutazione accelerata.

Accogliendo con favore l'iniziativa, Vytenis Andriukaitis, Commissario Europeo per la Salute e la Sicurezza Alimentare, ha dichiarato: “Il lancio di PRIME è un importante passo avanti per i pazienti e le loro famiglie che da tempo sperano in un accesso anticipato ai trattamenti sicuri per le loro esigenze mediche insoddisfatte. Attraverso un migliorato supporto scientifico, questo schema potrebbe aiutare, per esempio, ad accelerare lo sviluppo e l'autorizzazione di nuove classi di antibiotici o loro alternative in un'epoca di crescente resistenza antimicrobica. È anche una potenziale manna dal cielo per chi soffre di malattie per le quali al momento non ci sono opzioni di trattamento, come ad esempio i tumori rari, la malattia di Alzheimer e altre demenze. Inoltre, ottimizza l'uso del quadro normativo in grado di contribuire alle priorità della Commissione Europea per promuovere l'innovazione, l'occupazione, la crescita e la competitività”.

“Il nostro obiettivo è quello di favorire una migliore pianificazione nello sviluppo delle medicine, per aiutare le aziende a generare i dati di alta qualità dei quali abbiamo bisogno per valutare la qualità, la sicurezza e l'efficacia dei medicinali”, ha spiegato il professor Guido Rasi, direttore esecutivo dell'EMA. “I pazienti con trattamenti insufficienti, o con nessun trattamento disponibile, potrebbero quindi beneficiare dei progressi scientifici e dei farmaci all'avanguardia il più presto possibile”.

PRIME è aperto a tutte le imprese sulla base di prove cliniche preliminari: le micro-aziende, le piccole e medie imprese e i candidati provenienti dal settore accademico possono fare richiesta in precedenza, sulla base di dati non clinici convincenti e dati di tollerabilità da studi clinici iniziali. Possono anche chiedere esenzioni per consulenze scientifiche. Dal momento che le piccole e medie imprese e le università spesso non hanno esperienza con il quadro normativo, possono beneficiare, in particolare, di una consulenza scientifica e normativa preliminare.

Per approfondire collegatevi al sito EMA.