Intervenuti a Roma l’On. Ilenia Malavasi, il Dr. Fabrizio Celia (Argenx) e l’associazione AIM Lazio
Il primo appuntamento del nuovo format “OMaR Talk”, spazio ideato per avviare importanti interlocuzioni tra associazioni di pazienti, aziende ed istituzioni, è dedicato alla miastenia gravis. L’incontro, svoltosi a Roma presso la sede dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR), ha coinvolto Mariangela Pino, segretaria dell’associazione AIM Lazio (Associazione Italiana Miastenia e malattie immunodegenerative amici del Besta ODV), Fabrizio Celia, general manager di Argenx Italia, e l’On. Ilenia Malavasi, Membro della XII Commissione “Affari sociali”, Camera dei deputati (clicca qui o sull’immagine dell’articolo per guardare il video).
Durante il talk sono stati affrontati i principali bisogni insoddisfatti delle persone con miastenia gravis, rara malattia autoimmune delle giunzioni neuromuscolari, principalmente caratterizzata da una generale debolezza dei muscoli volontari. Si tratta di una malattia fortemente invalidante, che spesso presenta una sintomatologia aspecifica, che rende difficile una diagnosi tempestiva.
“La comunità dei pazienti ha prima di tutto l’esigenza di vedere riconosciuti i propri diritti”, ha rispiegato Mariangela Pino, di AIM Lazio. “Alle istituzioni chiediamo quindi, prima di tutto, di supportarci e di garantirci sia una presa in carico a 360 gradi, ma soprattutto una chiara definizione dei diritti di noi persone con malattie rare, patologie che hanno un reverbero in diverse sfere della nostra vita. Quello che come comunità di pazienti desideriamo chiedere alle istituzioni e alle aziende che operano nel settore delle malattie rare è di supportarci per ottenere sempre più servizi che aiutino i pazienti nella gestione sia del percorso di malattia che di quello terapeutico e per cercare di rendere più ampio l’accesso alle terapie innovative”.
“Il confronto con i pazienti, il tempo dedicato all’ascolto dei loro bisogni e dei problemi che incontrano nella quotidianità, nell’affrontare una patologia – ha affermato l’On. Malavasi – è estremamente prezioso e importante perché ci dà gli strumenti per provare davvero a incidere, per migliorare nei processi legislativi la qualità della vita di queste persone. Per questo motivo abbiamo depositato, sia alla Camera che al Senato, una proposta di legge trasversale, sottoscritta da tutti i gruppi parlamentari, per riconoscere formalmente il ruolo delle associazioni di pazienti in tutti i processi legislativi, in tutti i tavoli di lavoro e le cabine di regia.”
“Sappiamo inoltre – ha proseguito l’On. Malavasi – che oggi uno dei temi che caratterizza la sanità è la disomogeneità territoriale tra le Regioni. Un tema che ci preoccupa, anche alla luce della riforma dell’autonomia differenziata che rischia di creare ulteriori differenze rispetto al diritto costituzionale alla salute, sancito dall’Articolo 32. Per questo è molto importante l’esistenza di linee guida nazionali, ma occorrono inoltre: omogeneità nella qualità delle cure; diagnosi precoce, che è uno dei temi più importanti soprattutto per le malattie rare, così da intervenire tempestivamente ed evitare il peggioramento della patologia; presa in carico multidisciplinare, con attenzione anche al supporto psicologico per i pazienti e per le loro famiglie, senza dimenticare l’assistenza socio-sanitaria, specie domiciliare.”
“Come azienda abbiamo supportato diversi progetti per il supporto dei pazienti”, ha spiegato Fabrizio Celia, General Manager di Argenx Italia. “Recentemente abbiamo avviato MyRealWorld MG, il primo studio osservazionale su scala globale supportato da Argenx sulla miastenia grave, realizzato tramite l’utilizzo di un’applicazione sui device portatili dei pazienti. Lo studio ha evidenziato tantissimi unmeet needs che ci permettono come azienda, in collaborazione con gli stakeholders del settore, di individuare ciò che manca e proporre soluzioni innovative volte a migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
Celia è intervenuto anche sul tema dell’accesso alle terapie: “Come Argenx stiamo supportando la proposta di un cambio di policy per velocizzare l’accesso alle terapie innovative. Questa proposta si basa in grande parte sul modello dell’accesso precoce francese. Quest’ultimo prevede, per alcuni farmaci innovativi, un’immissione in commercio a un prezzo pre-concordato tra azienda ed ente regolatorio, immediatamente l’approvazione da parte di EMA. Dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, questa proposta prevede che si dia un payback sul delta prezzo tra quello pre-concordato e quello effettivamente negoziato dal Servizio Sanitario Nazionale. Questo sistema – ha commentato in conclusione il GM di Argenx – rappresenterebbe un evidente vantaggio per i pazienti, che potrebbero accedere immediatamente al trattamento, e per l’intero sistema, perché rende precoce l’accesso a delle terapie innovative”.
L’OMaR Talk dedicato alla miastenia gravis è stato realizzato con il contributo non condizionante di Argenx.
Il video integrale dell’OMaR Talk è visibile qui.
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