Studio Belga progetta una nuova modalità per la terapia enzimatica sostitutiva

I ricercatori del VIB  di Gent e della Vrije Universiteit di Bruxelles, in collaborazione con la biotech Oxyrane, hanno individuato un nuovo processo tecnologico che pare possa portare ad una più efficiente (e probabilmente più economica) terapia per la malattia di Pompe ed altre patologie lisosomiali.

 


“Grazie alla combinazione – ha affermato Nico Callewaert, ricercatore VIB UGent – dei processi naturali e delle proteine di due microbi ed una pianta abbiamo migliorato la tecnica impiegata nella creazione degli enzimi che i pazienti affetti da disordini metabolici non possono autoprodurre. Gli enzimi così ricreati sono risultati molto più efficienti rispetto alle attuali terapie enzimatiche sostitutive nello svolgere il loro ruolo all'interno delle cellule. Questa è l'ennesima dimostrazione dei grandi risultati che la biotecnologia medica può ottenere.”

Lo studio, pubblicato su Nature Biotecnology è partito dall'analisi del processo alla base della malattia di Pompe e dell'importante ruolo svolto dai lisosomi.
In tutte le cellule del nostro corpo sono presenti i lisosomi, organelli responsabili della distruzione componenti cellulari che possono essere riutilizzati dalla cellula. Nelle malattie da accumulo lisosomiale gli enzimi che si occupano di questo processo mancano o sono insufficienti. Il risultato è che le sostanze non smaltite si accumulano nei lisosomi e finiscono per avvelenare la cellula.

Le malattie lisosomiali possono essere trattate con l'introduzione degli enzimi mancanti all'interno del corpo, attraverso la terapia di sostituzione enzimatica (ERT). Per rendere più efficiente la terapia uno zucchero specifico modificato, il mannosio-6-fosfato, è aggiunto agli enzimi tramite un complicato processo che fino ad ora è stato applicato unicamente in laboratorio.

I ricercatori della VIB hanno invece sviluppato un nuovo metodo più efficiente utilizzando il lievito. Pare che l'enzima per il trattamento della malattia di Pompe sia stato assorbito 17 volte meglio rispetto ai trattamenti con i farmaci delle terapie correnti. I test effettuati sul modello animale dimostrerebbero infatti che in nuovo enzima sia più efficace rispetto ai prodotti terapeutici attualmente disponibili.
Sulla base di questi risultati la biotech Oxyrane inizierà presto studi clinici che testino l'applicazione di questo processo per la cura della malattia di Pompe sugli esseri umani.

Ricordiamo che le malattie da accumulo lisosomiale affliggono un neonato ogni 5000, e in molti casi possono essere diagnosticate precocemente grazie ai test di screening neonatale.

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