Nuove opzioni terapeutiche per l’istiocitosi polmonare a cellule di Langerhans (PLCH), una malattia rara progressiva per la quale al momento nessun farmaco è stato convalidato: uno studio franco-svizzero pubblicato sull’Orphanet Journal of Rare Diseases dimostra infatti che la cladribina come agente singolo può essere una terapia efficace.

La PLCH è una malattia in forte associazione con il fumo di tabacco, caratterizzata da proliferazione di istiociti CD1a positivi che formano granulomi all’interno del parenchima polmonare, e che può portare a insufficienza respiratoria cronica. Smettere di fumare è considerato un fatto critico nella gestione della malattia, ma ha effetti variabili sul risultato. La cladribina riduce la proliferazione degli istiociti e ha avuto successo nel frenare sia l’istiocitosi alle cellule di Langerhans multisistemica che quella polmonare isolata.

 

I ricercatori hanno studiato retrospettivamente cinque pazienti di età compresa tra 37 e 55 anni con istiocitosi polmonare delle cellule di Langerhans che hanno ricevuto tre o quattro cicli di terapia con cladribina come agente singolo. Un paziente è stato trattato due volte a causa della recidiva. Le indicazioni per il trattamento erano: malattia polmonare progressiva con quadro ostruttivo ventilatorio nonostante la cessazione del fumo o la terapia con corticosteroidi.

La dispnea funzionale è migliorata in quattro casi su cinque, e il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) è aumentato in tutti i casi, in contrasto con un costante declino prima del trattamento. Le caratteristiche della tomografia computerizzata del torace ad alta risoluzione (HRCT) sono migliorate in quattro pazienti, e un cambiamento emodinamico positivo è stato osservato in un paziente con ipertensione polmonare pre-capillare. I risultati suggeriscono un maggiore effetto terapeutico in soggetti con lesioni nodulari polmonari o cisti a pareti spesse su HRCT del torace, con ipermetabolismo diffuso di lesioni polmonari nella tomografia ad emissione di positroni (PET), e con malattia progressiva, nonostante la cessazione dal fumo.

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