Recenti studi hanno indicato un'incidenza di circa 0,9 casi su 100.000 bambini all'anno per il tipo più comune, l'istiocitosi a cellule di Langerhans

PLOVDIV (BULGARIA) – Le istiocitosi sono un gruppo eterogeneo di malattie rare caratterizzate da proliferazione e accumulo di istiociti reattivi o neoplastici all'interno di vari tessuti. L'istiocitosi a cellule di Langerhans è il tipo più comune, con una prevalenza stimata da un caso ogni 50.000 persone a uno ogni 200.000. Recenti studi hanno indicato un'incidenza di circa 0,9 casi su 100.000 bambini all'anno.

Sulla rivista The European Journal of Health Economics è apparso uno studio cross-sezionale sui pazienti con istiocitosi provenienti da Francia, Germania, Italia, Spagna, Bulgaria, Regno Unito e Svezia, condotto allo scopo di determinare l'onere economico dal punto di vista sociale e la qualità di vita connessa alla salute.

Tre i ricercatori italiani coinvolti nell'indagine: Domenica Taruscio (Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Roma), Giovanni Fattore (CERGAS, Centro di Ricerca sulla Gestione dell'Assistenza Sanitaria e Sociale, Università Bocconi, Milano) e Arrigo Schieppati (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Ranica – Bergamo).

I dati sulle caratteristiche demografiche, sull'utilizzo delle risorse sanitarie, sull'assistenza informale, sulla perdita di produttività nel lavoro e sulla qualità di vita sono stati estratti dai questionari compilati dai pazienti o dai loro caregiver. La qualità di vita è stata misurata con il questionario EuroQol 5-domain (EQ-5D).

Un totale di 134 pazienti (35 in Francia, 32 in Germania, 30 in Italia, 24 in Spagna, 7 in Bulgaria, 4 nel Regno Unito e 2 in Svezia) hanno completato il questionario. I costi medi annui sono compresi tra 6.832 euro in Bulgaria a 33.283 in Francia, nell'anno di riferimento 2012. I costi sanitari diretti stimati variano da 1.698 a 18.213 euro; i costi diretti non sanitari da 2.936 a 17.622 e la perdita di produttività nel lavoro da 1 a 8.855 euro. Il punteggio medio EQ-5D per i pazienti adulti è stato stimato tra 0,32 e 0,85, e il punteggio medio della scala analogica visiva EQ-5D è stato tra 50.00 e 66.50. I pazienti con istiocitosi incorrono dunque in notevoli costi sociali e sperimentano un sostanziale deterioramento nella qualità di vita.

I principali punti di forza di questo studio si trovano nell'approccio bottom-up per la determinazione dei costi e nella valutazione dei pazienti da un'ampia prospettiva (costi sociali). Questo tipo di analisi è molto limitato nella letteratura internazionale per le malattie rare, in confronto ad altre malattie.

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