Approvazione europea

Il farmaco è indicato per pazienti con doppia mutazione F508Del o con una mutazione F508Del e una mutazione a funzione minima

Roma – La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente concesso l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), in regime di combinazione con ivacaftor, per il trattamento dei pazienti con fibrosi cistica (FC), di età pari o superiore a 12 anni, aventi una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, o due mutazioni F508del, nel gene CFTR.

Grazie a questa approvazione si stima che, in Europa, circa 10.000 persone affette da fibrosi cistica, aventi una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, potranno accedere a una terapia con modulatore di CFTR in grado di trattare la causa all’origine della malattia; allo stesso tempo, i pazienti europei con due copie della mutazione F508del, e con almeno 12 anni di età, potranno avere a disposizione, da oggi, un’opzione terapeutica aggiuntiva.

L'autorizzazione all'immissione in commercio della triplice combinazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor è basata sui risultati di due studi clinici di Fase III, che hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzione polmonare (endpoint primario), e di tutti gli endpoint secondari chiave, nelle persone con FC, di età pari o superiore a 12 anni, con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima o due mutazioni F508del nel gene CFTR. Il nuovo farmaco, inoltre, è stato generalmente ben tollerato in entrambe le sperimentazioni.

“La terapia con la triplice combinazione si è mostrata efficace sia in pazienti con FC che finora non avevano un’opzione di trattamento basata sulla modulazione diretta della proteina CFTR (i pazienti con F508del e una mutazione a funzione minima) che nei pazienti omozigoti per la F508del”, ha dichiarato il Dott. Donatello Salvatore, Direttore del Centro Regionale per la fibrosi cistica dell’Ospedale San Carlo di Potenza. “In entrambi i gruppi, l’incremento di funzione respiratoria, il miglioramento dello stato di nutrizione e la riduzione del numero di infezioni polmonari acute costituiscono un avanzamento che finora avevamo intravisto solo nei pazienti affetti da FC con mutazioni gating, grazie a Kalydeco® (ivacaftor). La notizia dell’avvicinarsi del trattamento su larga scala dei pazienti eleggibili per la triplice combinazione era attesa da tempo da coloro che fino ad oggi non avevano alcuna alternativa terapeutica”.

L’azienda farmaceutica Vertex è già impegnata a lavorare di concerto con le autorità sanitarie nazionali e i governi dei vari Paesi europei affinché i pazienti con fibrosi cistica idonei al trattamento con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor possano avere accesso al farmaco nel più breve tempo possibile.

“Oggi è una giornata importante per le persone con fibrosi cistica, le loro famiglie e Vertex, e ci avvicina di un passo verso il nostro obiettivo finale di scoprire e sviluppare trattamenti per tutti i pazienti con FC”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Presidente e CEO di Vertex Pharmaceuticals. “Vorrei ringraziare i nostri scienziati, così come i ricercatori e le persone con FC che hanno partecipato ai nostri studi clinici, consentendo a questo farmaco innovativo di essere approvato oggi in Europa. Senza il loro impegno, questo traguardo non sarebbe stato possibile”.

Per maggiori informazioni sul farmaco Kaftrio è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto, disponibile, anche in lingua italiana, sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

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