Approvazione europea

Si tratta Filsuvez®, un gel per uso topico indicato per pazienti con malattia in forma giunzionale o distrofica

La Commissione Europea (CE) ha approvato il farmaco Filsuvez® per il trattamento di ferite a spessore parziale associate a epidermolisi bollosa (EB) distrofica e giunzionale in pazienti a partire dai 6 mesi di età. La EB è una malattia genetica rara e dolorosa della pelle che colpisce bambini e adulti e per la quale non esisteva, fino ad ora, alcun trattamento autorizzato in nessun mercato.

L’epidermolisi bollosa (EB) è una patologia ereditaria che colpisce la pelle, le membrane mucose e le pareti epiteliali interne, ed è caratterizzata da estrema fragilità cutanea e dallo sviluppo di vesciche. I pazienti con forme gravi di EB soffrono di vesciche croniche gravi, ulcerazioni e cicatrici cutanee, contratture articolari, stenosi dell’esofago e delle membrane mucose e infezioni, sintomi che possono mettere a rischio la vita di queste persone. La EB, inoltre, comporta un significativo rischio di sviluppo di carcinoma a cellule squamose.

Filsuvez® è un nuovo medicinale, con formulazione in gel per uso topico, contenente come principio attivo un derivato dall'estratto di corteccia di betulla. L’approvazione europea del farmaco è supportata dai dati dello studio di Fase III EASE, la più ampia sperimentazione globale mai condotta su pazienti affetti da EB. Il trial comprende una fase controllata, randomizzata e in doppio cieco di 3 mesi, seguita da una fase in aperto, a braccio singolo, di 24 mesi. I pazienti con ferite target (di dimensioni comprese tra 10 e 50 cm quadrati) dovute a EB distrofica e giunzionale e che erano presenti per più di 21 giorni e meno di 9 mesi, nella fase in doppio cieco sono stati randomizzati, in rapporto 1:1, per ricevere le medicazioni secondo lo standard locale di cura con o senza Filsuvez. Nello studio sono stati arruolati 223 pazienti, inclusi 156 pazienti pediatrici: tra quelli che hanno completato la fase in doppio cieco, il 100% è entrato nella fase di follow-up in aperto.

Il Dott. Joe Wiley, CEO di Amryt Pharma, ha commentato: “L’approvazione di Filsuvez® in Europa da parte della CE rappresenta un importante sviluppo positivo per i pazienti europei che soffrono di questa condizione debilitante. Filsuvez® sarà il nostro quarto prodotto commerciale per le malattie rare. Disponiamo del team, della flessibilità finanziaria e dell’infrastruttura globale per commercializzarlo rapidamente e per attuare i nostri significativi piani di crescita. Siamo molto entusiasti di iniziare a somministrare Filsuvez® per trattare i pazienti europei il prima possibile”.

Sportello legale OMaR

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

7 Giorni Sanità

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Nico è così

"Nico è così" - Un romanzo che dà voce ai giovani con emofilia

Partner Scientifici

Media Partner



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni