Epidermolisi, AIFA approva Filsuvez

Cinzia Pilo (Debra Italia e Fondazione REB): “Un importante traguardo per tutta la comunità dei bambini farfalla. Chiediamo all'AIFA di approvare il farmaco anche per le forme giunzionali”

Roma – I pazienti italiani affetti da epidermolisi bollosa hanno un'arma in più per affrontare la patologia: il farmaco Filsuvez Gel, infatti, è ora rimborsabile nel nostro Paese. L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con la determina del 1º marzo 2024 pubblicata in Gazzetta Ufficiale (Serie Generale n. 63 del 15.03.2024), ha inserito il medicinale in classe H ai fini della rimborsabilità. L'indicazione terapeutica è il trattamento di lesioni a spessore parziale associate a epidermolisi bollosa distrofica nella forma recessiva (RDEB) nei pazienti di età pari o superiore a sei mesi. L'AIFA, dunque, ha escluso il rimborso per l'altra indicazione autorizzata dall'EMA, quella per la forma giunzionale.

L'epidermolisi bollosa (EB) è una malattia genetica della pelle, rara e dolorosa, per la quale in Italia non esisteva, fino ad ora, alcun trattamento autorizzato. Questa patologia ereditaria colpisce la pelle, le membrane mucose e le pareti epiteliali interne, ed è caratterizzata da estrema fragilità cutanea e dallo sviluppo di vesciche. I pazienti con forme severe di EB soffrono di vesciche croniche gravi, ulcerazioni e cicatrici cutanee, infezioni, contratture articolari, stenosi dell’esofago e delle membrane mucose; sintomi che possono mettere a rischio la vita di queste persone. L'EB, inoltre, comporta un significativo rischio di sviluppo di carcinoma a cellule squamose.

La malattia può presentarsi in quattro forme: quella distrofica è dovuta al danneggiamento o all'assenza delle fibrille di ancoraggio, sorta di 'uncini' di collagene presenti nelle giunzioni dermo-epidermiche. In questa variante, la formazione di bolle è generalizzata e costante e lascia cicatrici. La forma giunzionale, pur manifestandosi solo in circa il 10% dei casi, può essere letale fin dalla prima infanzia. La forma simplex è in genere la meno grave, perché la formazione di bolle è ristretta a mani e piedi. Infine c’è l’epidermolisi bollosa di Kindler, o sindrome di Kindler, una variante di EB molto rara che, oltre a provocare lesioni della cute e delle mucose, è caratterizzata da sensibilità alla luce (fotosensibilità).

Filsuvez, con formulazione in gel per uso topico, contiene come principio attivo un derivato dall'estratto di corteccia di betulla; il farmaco è stato sviluppato dalla biotech irlandese Amryt Pharma, poi acquisita da Chiesi nel gennaio 2023.

Sono molto felice che AIFA abbia deciso di approvare la completa rimborsabilità di Filsuvez per tutte le persone con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) in Italia”, ha commentato Cinzia Pilo, presidente di Debra Italia ETS e Fondazione REB ETS, due degli enti che si occupano della patologia in Italia e che fanno parte dell'Alleanza Malattie Rare. “Questa notizia segna un traguardo importante per tutta la comunità delle persone adulte, delle bambine e dei bambini farfalla, perché Filsuvez rappresenta il primo farmaco indicato per trattare le dolorose ferite aperte provocate dalla malattia. È anche un importante riconoscimento dell'instancabile attività di Fondazione REB e di Debra Italia per l’ottenimento delle terapie in Italia, soprattutto se consideriamo che il nostro Paese è uno tra i primi al mondo ad avere ottenuto questo importante risultato”.

Nel giugno 2022 Filsuvez è stato il primo farmaco specifico per la patologia ad essere approvato in Europa: la decisione dell'EMA è stata supportata dai dati dello studio di Fase III EASE, la più ampia sperimentazione globale mai condotta su pazienti affetti da epidermolisi bollosa (ha coinvolto 58 siti in 28 Paesi). Nel corso di questo trial il medicinale ha raggiunto l'endpoint primario, rappresentato dalla guarigione e chiusura completa di una ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento. Poi, nel dicembre 2023, il farmaco è stato autorizzato anche negli Stati Uniti dalla FDA.

“Ringrazio tutti i pazienti che hanno risposto alla nostra opera di disseminazione partecipando ad anni di trial (il prodotto è loro noto con il nome della sperimentazione, Oleogel S10)”, conclude Cinzia Pilo. “Ringrazio anche Chiesi per la collaborazione e la dedizione alla nostra malattia. Infine, rivolgo un appello ad AIFA affinché la rimborsabilità possa essere presto riconosciuta anche per le forme giunzionali di EB, per le quali Filsuvez è comunque indicato”.

 

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