Epidermolisi, nuovo farmaco disponibile in Italia

L’opzione terapeutica è stata approvata sia in Europa che negli stati Uniti

Parma - È da oggi disponibile anche in Italia la prima opzione terapeutica approvata per i pazienti che convivono con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Si tratta di un farmaco in forma di gel topico per il trattamento delle ferite a spessore parziale, a partire dai 6 mesi di età, a base di una miscela di triterpeni estratti dalla corteccia di betulla. Il farmaco, completamente rimborsabile, ha ottenuto il via libera dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel 2022 ed è stato recentemente approvato anche dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

La terapia è entrata a far parte del portafoglio del Gruppo Chiesi con la recente acquisizione di Amryt Pharma, azienda biofarmaceutica dedita allo sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie rare. Il farmaco, una volta prescritto dal medico in centri specialistici dedicati, consente la somministrazione a casa, integrabile ai trattamenti convenzionali.

L’epidermolisi bollosa (EB) è una patologia rara, ereditaria e debilitante che colpisce entrambi i sessi ed è caratterizzata da un’estrema fragilità epidermica, con bolle e ulcerazioni generate anche con lievi frizioni e traumi minori, dolorose e diffuse sul corpo. Anche ricevere un abbraccio intenso può causare bolle epidermiche che possono ulcerarsi e infettarsi, oppure cronicizzarsi, con il rischio di sviluppare tumori.

“Per Chiesi, ma soprattutto per le famiglie delle persone che convivono con questa malattia, il via libera di EMA e FDA al gel topico è un traguardo importante”, commenta Nicola Gianfelice, direttore della business unit Rare Disease di Chiesi Italia. “Il farmaco, appena approvato anche da AIFA è ora prescrivibile nel nostro Paese ed è rimborsato per le forme di epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB); portando così un aiuto concreto immediato per tutte le persone, nella maggior parte dei casi bambini, per lenire gli effetti di una patologia devastante sia sul piano fisico sia su quello psicologico”.

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