Arrowhead Pharmaceuticals spera che la molecola possa arrestare il danno e magari aiutare un recupero

USA - Arrowhead Pharmaceuticals ha annunciato di aver avviato uno studio clinico di Fase II su ARC-AAT, un farmaco sperimentale basato su RNAi (RNA interference) e sviluppato per la terapia della malattia epatica associata a deficit di alfa-1-antitripsina (AATD). La sperimentazione, denominata ARCAAT2001, è progettata per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARC-AAT, ma anche per testare l'effetto di dosi multiple della terapia sui livelli circolanti e intra-epatici della proteina alfa-1-antitripsina.

Lo studio ARCAAT2001 coinvolgerà un minimo di 8 e un massimo di 12 pazienti con AATD, che verranno suddivisi in due diverse coorti per essere sottoposti, rispettivamente, a dosaggi da 4 mg/kg o 6 mg/kg di ARC-AAT. Ogni partecipante riceverà 7 somministrazioni del farmaco (una ogni 28 giorni), e gli effetti del trattamento saranno valutati tramite biopsia epatica, effettuata al basale e al giorno 183 della sperimentazione. Lo studio si svolgerà in diversi centri del Canada, dell'Irlanda e della Svezia.

ARC-AAT è una terapia RNAi progettata per bloccare la trascrizione del gene mutato che, nei pazienti affetti da AATD, codifica per una proteina alfa-1-antitripsina alterata (Z-AAT) che si ritiene essere la principale causa di malattia progressiva del fegato. Grazie al proprio meccanismo d'azione, ARC-AAT potrebbe essere potenzialmente in grado di arrestare il deterioramento dei tessuti epatici e di consentire la riparazione dei danni da fibrosi. ARC-AAT ha ottenuto la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che in Europa.

“Il nostro studio di Fase II dovrebbe poter fornire, a noi e alla comunità globale dell'AATD, le prime informazioni sulla capacità, da parte di ARC-AAT, di arrestare la progressione della malattia epatica e, forse, di permettere al fegato di guarire dalle lesioni subite. Questo rappresenterebbe un significativo passo avanti per i pazienti”, ha dichiarato Bruce Dato, Responsabile delle attività di Ricerca e Sviluppo ad Arrowhead.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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