CSL Behring annuncia che Respreeza®, forma altamente purificata di alfa-1-antitripsina, ha ottenuto la rimborsabilità anche in Italia (classe H-RNRL) ed è disponibile dal 15 Aprile 2016. Il deficit di alfa-1-antitripsina è una condizione ereditaria che può gravemente influenzare la funzione polmonare del paziente. L’alfa-1-antitripsina è una proteina naturale che inibisce l’attività di una proteina prodotta dai neutrofili (l’elastasi), impedendo in tal modo, la distruzione del tessuto polmonare. La grave carenza di alfa-1-antitripsina è perciò associata ad una forte tendenza allo sviluppo di enfisema, una forma di malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) che influenza notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti con importanti limitazioni nelle attività quotidiane.

Secondo recenti dati di registro, l’enfisema colpisce il 54% dei pazienti diagnosticati con questo deficit. Quasi la metà dei pazienti (43%) vede almeno tre medici prima che venga effettuata una corretta diagnosi che, in media, richiede più di 7 anni dall’esordio dei sintomi polmonari. Circa il 90% delle persone con deficit di alfa-1-antitripsina sfugge alla diagnosi o ritiene di essere affetto da altre condizioni patologiche, quali asma o BPCO legate al fumo di sigaretta.

Il riconoscimento della rimborsabilità di Respreeza® da parte di AIFA fa seguito alla pubblicazione dei risultati dello studio RAPID sponsorizzato da CSL Behring: il più grande studio controllato e in doppio cieco mai condotto in pazienti con deficit di alfa-1-antitripsina. I dati prodotti dallo studio dimostrano come il trattamento con alfa-1-antitripsina possa rallentare la progressiva perdita di tessuto polmonare che si evidenzia in questi pazienti critici che presentano deficit della proteina.

Secondo quanto dimostra lo studio RAPID, pubblicato sulla prestigiosissima rivista internazionale The Lancet, i pazienti affetti da tale grave deficienza congenita che hanno ricevuto terapia a base di alfa-1-antitripsina (Respreeza®), hanno mostrato un declino della densità polmonare inferiore rispetto a quelli trattati con placebo. Nello studio RAPID, che per la prima volta dimostra l’efficacia del trattamento con alfa-1-antitripsina nel rallentare la perdita del tessuto polmonare, è stata impiegata la tomografia computerizzata ad alta definizione del torace (con il paziente in piena inspirazione) come strumento di misura.

"Siamo entusiasti che i risultati di questo importante studio sull’alfa-1-antitripsina siano stati pubblicati su una rivista di elevato prestigio quale The Lancet, ha dichiarato John Walsh, co-fondatore, Presidente e CEO della Alpha-1 Foundation. "Ci complimentiamo con CSL Behring per lo straordinario impegno per la comunità alfa-1 e per aver contribuito a far progredire la comprensione ed il trattamento della malattia. Questi risultati supportano ulteriormente l'uso della terapia sostitutiva nel trattamento del deficit di alfa-1-antitripsina e speriamo che rafforzino l’impegno della nostra comunità in tutto il mondo per favorire l'accesso alla terapia".

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