L'EMA ha concesso ad Alnylam la valutazione accelerata del farmaco, e l'azienda conta di presentare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio entro la fine del 2017. Stessa tempistica negli Stati Uniti, dove la FDA ha già ricevuto gran parte della documentazione

Cambridge (U.S.A.) – Una settimana cruciale, quella appena trascorsa, per i pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (amiloidosi hATTR). L'azienda Alnylam Pharmaceuticals, leader nella tecnica di RNA interference (RNAi), ha infatti ottenuto due importanti risultati che potrebbero velocizzare il percorso verso la commercializzazione del farmaco patisiran, una terapia RNAi sperimentale che ha come bersaglio la transtiretina (TTR).

L'amiloidosi hATTR, infatti, è causata da mutazioni nel gene che codifica per la transtiretina, una proteina che è principalmente prodotta dal fegato. A causa di questo difetto genetico, si verifica un deposito dannoso e progressivo di sostanza amiloide in vari organi e tessuti, soprattutto i nervi periferici e il cuore. La malattia è caratterizzata da un fenotipo piuttosto variabile, con una polineuropatia che può associarsi o meno a problemi cardiaci.

Il percorso in Europa

Il primo annuncio è del 13 novembre, quando il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso alla molecola una valutazione accelerata. L'EMA assegna questo tipo di revisione ai farmaci ritenuti di grande interesse per la salute pubblica e portatori di un'innovazione terapeutica, e il riconoscimento è progettato per far sì che i pazienti ricevano il prima possibile i nuovi trattamenti. Dato che Alnylam intende presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) nell'Unione Europea alla fine del 2017, la valutazione accelerata fornirà potenzialmente un calendario di revisione ridotto da 210 a 150 giorni, una volta che la MAA sarà stata convalidata.

Sanofi Genzyme, che collabora con Alnylam allo sviluppo di patisiran, sta attualmente preparando la registrazione normativa del farmaco in Giappone, Brasile e altri Paesi, da presentare nella prima metà del 2018. Alnylam si occuperà dell'eventuale commercializzazione di patisiran negli Stati Uniti, in Canada e nell'Europa occidentale, mentre Sanofi Genzyme farà lo stesso nel resto del mondo.

“Siamo lieti che il CHMP abbia concesso una valutazione accelerata per patisiran e crediamo che ciò sottolinei l'urgente necessità di migliorare gli esiti per i pazienti che vivono con l'amiloidosi hATTR”, ha dichiarato Eric Green, Vice Presidente e General Manager del programma TTR presso Alnylam. “I risultati dello studio di Fase III APOLLO nei pazienti affetti da amiloidosi hATTR e polineuropatia forniscono le prove che il patisiran ha il potenziale per migliorare la compromissione neurologica, la qualità della vita e i parametri cardiaci. Con questa valutazione accelerata speriamo di poter rendere disponibile il più presto possibile questa promettente opzione di trattamento ai pazienti in Europa”.

“La notizia che il patisiran sia stato accettato per una valutazione accelerata da parte dell'EMA ci segnala che tutti coloro che sono coinvolti riconoscono il grave impatto dell'amiloidosi hATTR sulla vita delle persone colpite da questa malattia devastante e progressiva”, ha detto Eric Low, Presidente del Consorzio inglese di Ricerca sull'Amiloidosi. “La necessità di nuove opzioni terapeutiche è urgente e la comunità dei pazienti si rallegra che sia stato fatto tutto il possibile per valutare le nuove terapie in modo rapido ed efficiente”.

Il percorso negli Stati Uniti

Il secondo comunicato è arrivato il 16 novembre: Alnylam ha iniziato la presentazione di una domanda di registrazione di nuovo farmaco (NDA) per patisiran anche presso l'americana Food and Drug Administration (FDA). La procedura di presentazione adottata, definita come 'rolling submission', prevede che una società farmaceutica possa sottoporre alla FDA alcune parti della sua domanda, senza attendere che tutte le sezioni siano completate. La revisione della NDA, infatti, di solito non inizia finché un'azienda non ha presentato alla FDA l'intera domanda.

Alnylam ha presentato le sezioni non cliniche, chimiche, di produzione e di controllo e prevede di presentare la componente finale dei dati clinici entro la fine dell'anno. Ha anche richiesto una revisione prioritaria della domanda che, se concessa, potrebbe portare l'intero processo a durare circa sei mesi. Patisiran, infatti, in precedenza aveva ricevuto dalla FDA la Fast Track Designation.

“L'avvio della presentazione segna un momento emozionante nel viaggio di Alnylam, durato 15 anni: la prima NDA dell'azienda, e la prima domanda in assoluto per l'approvazione normativa di una terapia RNAi”, ha dichiarato Eric Green. “Con i recenti risultati dello studio di Fase III APOLLO, riteniamo che patisiran sia potenzialmente destinato a diventare un'opzione importante per il trattamento dell'amiloidosi hATTR, una malattia rapidamente progressiva, debilitante e spesso fatale”.

“Iniziare la presentazione della NDA per patisiran è una notizia meravigliosa per la comunità dell'amiloidosi ereditaria. Siamo profondamente incoraggiati dal potenziale impatto che il patisiran può avere sulla vita delle persone con amiloidosi hATTR”, ha affermato Muriel Finkel, presidente del Gruppo di Sostegno americano per l'Amiloidosi. “Con patisiran che si avvicina di un passo verso la disponibilità per i pazienti negli Stati Uniti, ora possiamo sperare in un'opzione di trattamento promettente per questa malattia”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare i comunicati stampa aziendali:
Comunicato Alnylam – EMA;
Comunicato Alnylam – FDA.

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