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La decisione arriva in seguito ai promettenti risultati clinici preliminari ottenuti con la terapia genica MYO-101

New Albany (USA) – Sarepta Therapeutics ha deciso di esercitare il suo diritto di opzione per l'acquisizione, al prezzo di 165 milioni di dollari, di Myonexus Therapeutics, un'azienda focalizzata sulla messa a punto di approcci di terapia genica per le distrofie muscolari dei cingoli (LGMD). La decisione giunge in seguito ai positivi risultati preliminari ottenuti dal programma terapeutico MYO-101 di Myonexus, in via di sviluppo per la distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E (LGMD2E), una rara forma di distrofia, degenerativa e potenzialmente fatale. I primi pazienti trattati con la terapia genica sperimentale MYO-101 hanno mostrato un aumento dei livelli di beta-sarcoglicano, la proteina in assenza della quale si instaura la malattia.

Nel maggio 2018, Myonexus e Sarepta avevano avviato una partnership esclusiva allo scopo di sviluppare cinque protocolli di terapia genica, pensati da Myonexus, per la cura delle forme più gravi e comuni di distrofia muscolare dei cingoli: tre di questi, tra cui MYO-101, sono già nella fase di sviluppo clinico e due sono in fase preclinica. Come parte dell'accordo annunciato lo scorso anno, Sarepta aveva la facoltà di esercitare, in qualsiasi momento, il diritto di opzione per l'acquisto di Myonexus.

Oggi, avendo deciso di avvalersi di tale diritto, Sarepta acquisirà non solo il programma MYO-101, ma anche MYO-102 per la distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2D (LGMD2D), MYO-103 per la distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2C (LGMD2C), MYO-201 per la distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2B (LGMD2B) e MYO-301 per la distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2L (LGMD2L). Tutti e cinque i programmi utilizzano lo stesso vettore AAVrh.74, progettato per fornire sistematicamente e in modo affidabile il trattamento al muscolo scheletrico, diaframmatico e cardiaco.

“Fin dall'inizio, l’obiettivo di Myonexus è stato quello di pensare e far progredire una ricerca di alto profilo per fare la differenza nella vita dei pazienti. La nostra partnership con Sarepta siglata lo scorso anno e la recente acquisizione anticipata di Myonexus da parte di Sarepta servono ad accelerare ciò che abbiamo deciso di realizzare”, dichiara Michael Triplett, Presidente e CEO di Myonexus. “I dati preliminari promettenti confermano il potenziale dei nostri approcci terapeutici per i pazienti con distrofie muscolari dei cingoli, e le nostre più grandi speranze si realizzeranno quando i pazienti beneficeranno dall’approvazione di tali trattamenti”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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