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La pipeline di Agilis è focalizzata sull'atassia di Friedreich, sulla sindrome di Angelman e sul deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC)

South Plainfield (U.S.A.) – PTC Therapeutics ha annunciato di aver stipulato un accordo per acquisire Agilis Biotherapeutics, una società biotecnologica che sta portando avanti un'innovativa piattaforma di terapia genica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. La transazione è stata approvata dai consigli di amministrazione di entrambe le società.

“L'aggiunta di questa piattaforma di terapia genica trasforma PTC e si allinea con la nostra visione di essere una società leader nel trattamento dei disturbi rari”, ha detto Stuart W. Peltz, CEO di PTC Therapeutics. “Siamo impressionati dai risultati clinici mostrati dal programma AADC e siamo entusiasti del potenziale per portare rapidamente questa terapia ai pazienti. Non vediamo l'ora di far progredire i programmi sull'atassia di Friedreich e sulla sindrome di Angelman verso la sperimentazione clinica nei prossimi due anni”.

“Sono orgoglioso dei risultati raggiunti da Agilis, che si sono conclusi con questa operazione creando un valore aggiunto”, ha affermato Mark Pykett, Presidente e CEO di Agilis Biotherapeutics. “PTC offre un'infrastruttura globale e capacità comprovate, che crediamo renderanno possibile il nostro obiettivo di fornire una terapia ai pazienti affetti da rari disturbi del sistema nervoso centrale. Non vedo l'ora di unirmi a PTC e sostenere il progresso dei programmi per fornire benefici ai pazienti”.

Il principale candidato per la terapia genica, GT-AADC, ha dati clinici convincenti nel trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC). Il deficit di AADC è un raro disturbo del sistema nervoso centrale provocato dalla riduzione dell'enzima AADC, che deriva da mutazioni nel gene della dopa decarbossilasi (DDC). Nelle sue forme gravi, il deficit di AADC provoca l'incapacità di sviluppare qualsiasi controllo motorio (ipotonia muscolare globale o distonia) con conseguenti problemi di respirazione, alimentazione e deglutizione, frequenti ospedalizzazioni e la necessità di cure per tutta la vita. Molti pazienti muoiono nella prima decade di vita a causa di una profonda disfunzione motoria e complicanze secondarie come soffocamento, ipossia e polmonite. Al momento non sono disponibili opzioni di trattamento per la causa sottostante del disturbo e l'assistenza è limitata alle opzioni palliative, con un onere significativo per i caregiver.

I risultati di due studi clinici prospettici che hanno arruolato 18 soggetti con grave deficit di AADC hanno indicato che i soggetti trattati con GT-AADC hanno mostrato una produzione di dopamina de novo. Inoltre, i soggetti hanno dimostrato il raggiungimento delle tappe dello sviluppo motorio e sostanziali progressi nella funzione motoria e nelle scale cognitive per diversi anni dopo il trattamento con una singola terapia genica. I dati degli studi iniziati nel 2010 hanno dimostrato un'evidenza a lungo termine di beneficio clinico duraturo. Sulla base dei dati pluriennali derivanti dagli studi clinici iniziali con il candidato al trattamento di terapia genica AADC, PTC prevede di presentare una domanda di licenza biologica (BLA) alla FDA nel 2019.

La pipeline dei prodotti include anche un asset per la terapia genica che ha come obiettivo l'atassia di Friedreich, una malattia neurodegenerativa rara che riduce l'aspettativa di vita, causata da un singolo difetto nel gene FXN che provoca una ridotta produzione della proteina fratassina. Una presentazione di Investigational New Drug per questo programma è prevista per il 2019. Inoltre, l'acquisizione include altri due programmi di terapia genica indirizzati ai disturbi del sistema nervoso centrale, inclusa la sindrome di Angelman, una rara malattia genetica neurologica caratterizzata da gravi ritardi dello sviluppo.

La transazione dovrebbe concludersi nel terzo trimestre del 2018, in attesa del positivo adempimento di tutte le consuete condizioni di chiusura. Al completamento, PTC pianifica una transizione graduale delle operazioni e l'integrazione dei dipendenti di Agilis, talentuosi e specializzati, per continuare la missione di portare la pipeline delle terapie geniche per i disturbi del sistema nervoso centrale ai pazienti di tutto il mondo.

Dettagli della transazione

Secondo i termini dell'accordo di fusione, PTC pagherà 50 milioni di dollari in anticipo e circa 150 milioni di dollari in azioni ordinarie PTC, entro un limite massimo stimato di 9,34 milioni di azioni (con eventuali mancanze da coprire interamente con un corrispettivo in contanti). Oltre ai pagamenti anticipati, i potenziali futuri corrispettivi includono 60 milioni di dollari per target di sviluppo intermedi da pagare nei prossimi due anni, compresa l'accettazione di un BLA. Inoltre, la transazione include fino a 535 milioni di dollari in target di successo intermedi connessi alle approvazioni normative dei tre programmi più avanzati e la ricezione di un voucher di revisione prioritaria, oltre a graduali target commerciali intermedi di 150 milioni di dollari e il 2-6% delle vendite nette annuali per l'atassia di Friedreich e la sindrome di Angelman.

Informazioni su Agilis Biotherapeutics

Agilis sta portando avanti delle terapie geniche innovative progettate per fornire un'efficacia a lungo termine ai pazienti con malattie genetiche rare e debilitanti, spesso fatali, che colpiscono il sistema nervoso centrale. Le terapie geniche di Agilis sono progettate per conferire benefici clinici sostenibili inducendo l'espressione persistente di un gene terapeutico attraverso un preciso targeting e il ripristino della funzione genica persa per raggiungere l'efficacia a lungo termine. I programmi per le malattie rare di Agilis sono focalizzati sulla terapia genica per il deficit di AADC, l'atassia di Friedreich e la sindrome di Angelman, tutte malattie genetiche rare che includono deficit neurologici e provocano condizioni fisicamente debilitanti.

Informazioni su PTC Therapeutics

PTC è una società biofarmaceutica globale a guida scientifica, incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che forniscono benefici a pazienti con disturbi rari. Fondata 20 anni fa, PTC Therapeutics ha lanciato con successo due prodotti per disturbi rari e ha un'impronta commerciale globale. Questo successo è il fondamento che guida gli investimenti in una solida pipeline di farmaci trasformativi e la missione di fornire accesso ai trattamenti migliori della categoria per i pazienti che hanno esigenze mediche insoddisfatte. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web di PTC Therapeutics.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Contatti:
PTC Therapeutics Italia, S.r.l.
Viale Luca Gaurico 9/11
00143 Roma
Tel: 06 54832064
e-mail: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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