Dal 4 al 17 febbraio si potrà donare al numero 45521, per cambiare il destino di molti pazienti

Talamona (SO) – Il Gruppo Familiari Beta-sarcoglicanopatie (GFB Onlus), associazione che si occupa delle persone che soffrono di una rara forma di distrofia muscolare, promuove una nuova campagna sms di raccolta fondi: l'iniziativa prende il nome di 'Curiamoli 4.0' e sarà attiva dal 4 al 17 febbraio.
I canali Mediaset sosterranno l’iniziativa, trasmettendo lo spot dal 4 al 10 febbraio, su LA7 andrà in onda dal 4 al 14 febbraio e su Sky dal 10 al 17 febbraio. Con un SMS o una chiamata da rete fissa al 45521, sarà possibile sostenere la ricerca scientifica per la cura, attraverso la terapia genica, della distrofia dei cingoli.

Nei negozi e luoghi pubblici della provincia di Sondrio verranno distribuiti numerosi volantini e salvadanai con le informazioni della campagna SMS. Chi fosse interessato a collaborare o a dare una mano può chiamare il numero 3280075986.
Il materiale della campagna sarà disponibile e distribuito nella sede di Talamona, in via Gavazzeni n 54, a partire dal 27 gennaio, tutti i sabati dalle 10 alle 12 e i mercoledì dalle 17 alle 19.
Si potrà seguire l’andamento della campagna dai social network, in particolare da Facebook nella pagina gfbonlus, o sul sito dell’associazione.

“L’associazione talamonese sta organizzando una grande campagna e coinvolgerà numerose altre associazioni”, annuncia Beatrice Vola, presidente di GFB Onlus. “Perché quello che sta succedendo nel campo della terapia genica è incredibile e ricorda le piattaforme modulari, che sono state definite come una delle maggiori innovazioni tecnologiche messe in campo dall’industria automobilistica che, grazie ad esse, ha potuto ampliare considerevolmente il numero di modelli prodotti utilizzando elementi in comune, abbassando i costi ed incrementando così le vendite. La stessa filosofia può essere applicata in maniera analoga alla terapia genica, che può ricorrere agli stessi vettori e agli stessi promotori contro diverse malattie genetiche rare”.

Attualmente i progetti in corso prevedono l’impiego della terapia genica per il trattamento di ben sette patologie: l'atrofia muscolare spinale di tipo 1, la distrofia muscolare di Duchenne e cinque diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli.

GFB Onlus è uno dei finanziatori del progetto per la distrofia dei cingoli 2E, che la nuova compagnia Myonexus, sta portando avanti con l'avvio della sperimentazione di cinque nuove terapie specifiche per diverse forme di distrofie dei cingoli. Proprio quest’anno si partirà con la sperimentazione sui primi 6 pazienti con distrofia di tipo 2E, a cui verrà iniettata la terapia per via sistemica, a dosaggi molto alti, che è progettata per raggiungere tutto il corpo, cuore compreso.

“Lo scorso 2 novembre – racconta Vola – sono stati pubblicati incredibili risultati di terapia genica sui primi 15 bambini trattati a Columbus con lo stesso vettore virale e affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1). Al termine dello studio, ognuno dei pazienti era ancora in vita e, dei 12 bambini che hanno ricevuto la dose maggiore, 11 erano in grado di sedersi senza assistenza, 11 potevano deglutire autonomamente e parlare e 2 sono stati persino in grado di camminare. Si tratta di risultati strabilianti che generano una forte iniezione di fiducia per i successivi passaggi della ricerca”.

Nel frattempo, il 4 gennaio, il professor Mendell ha dato l’avvio a uno studio clinico analogo anche per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, una forma di distrofia più frequente che conduce rapidamente a degenerazione muscolare. “La tecnica è la stessa, si usa il medesimo vettore virale e lo stesso promotore”, conferma Vola. La terapia genica sarà quindi applicata in modo modulare e ripetitivo, adattandola a varie malattie genetiche. Si dice che il 2018 sarà l’anno della terapia genica.

Il traguardo, però, non è ancora stato raggiunto e GFB Onlus continua a impegnarsi per trovare altri finanziatori che entrino nella Company Myonexus e per raggiungere un'altra importante tappa: portare la terapia anche a Milano, nel giro di pochi anni. Con questi obiettivi, GFB Onlus lancia la campagna “Curiamoli 4.0”, per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti dalla distrofia dei cingoli.

Clicca qui per ulteriori informazioni sulla campagna.