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SMA - Atrofia Muscolare Spinale

Centro Clinico NeMO - Sede di MessinaPartita anche in Italia la somministrazione di un medicinale innovativo che può fermare l’aggravarsi di questa grave patologia neuromuscolare. Tra i cinque istituti che erogano la terapia nel nostro Paese, tre sono sedi del Centro Clinico NeMO: Milano, Roma e Messina

Milano – In Italia è iniziata la somministrazione di un nuovo farmaco, nusinersen, in grado di bloccare la progressione dell’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) e di portare ad un aumento delle aspettative di vita e ad un miglioramento delle capacità motorie dei pazienti. La SMA1 è la più severa forma di SMA e rappresenta la più comune causa genetica di morte infantile. Tra i cinque ospedali italiani coinvolti nel progetto terapeutico sono incluse tre sedi del Centro Clinico NeMO, a Milano, Roma e Messina. La procedura è inoltre effettuata presso l’Ospedale pediatrico “Bambin Gesù” di Roma e l’Istituto “Giannina Gaslini” di Genova.

Una nuova molecola, ancora nelle prime fasi di sperimentazione, potrebbe essere usata in combinazione con il farmaco nusinersen, già approvato per la SMA

USA – In contemporanea alla recente approvazione americana di nusinersen, una terapia 'antisenso' indicata per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), la rivista Neuron ha pubblicato uno studio scientifico che potrebbe portare ad aumentare l'efficacia di questo nuovo farmaco. Un gruppo di ricercatori della Johns Hopkins School of Medicine sembra aver dimostrato, su modelli animali di SMA, che una molecola in grado di intervenire su uno specifico bersaglio biologico, individuato dagli stessi scienziati, potrebbe essere potenzialmente utilizzata in combinazione con nusinersen per incrementarne gli effetti benefici.

Roche ha annunciato l’avvio in Italia di un programma di studio di fase II sull’atrofia muscolare spinale (SMA) che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RG7916, una nuova molecola amministrata per via orale, in pazienti giovani e adulti affetti da SMA di tipo I, II e III.

In Europa cresce l'attesa per il responso dell'EMA su questa nuova terapia 'antisenso'

USA – La notizia è ufficiale: il farmaco nusinersen è il primo medicinale approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia degenerativa che, a causa della perdita graduale dei motoneuroni del midollo spinale e del tronco cerebrale inferiore, provoca una progressiva atrofia e debolezza muscolare. Proprio in questi giorni, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato l'impiego di nusinersen quale terapia indicata per pazienti pediatrici e adulti affetti da SMA: a darne l'annuncio è stata Ionis Pharmaceuticals, società che ha sviluppato il farmaco in collaborazione con Biogen.

USA – Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che il farmaco nusinersen, una molecola 'antisenso' in via di sviluppo per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), ha raggiunto l'endpoint primario dello studio clinico di Fase III 'CHERISH', determinando un miglioramento statisticamente significativo della funzionalità motoria nei bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (SMA2). Attualmente, nusinersen è in attesa di approvazione da parte delle principali agenzie di regolamentazione mondiali, tra cui la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

E’ stato indetto dall'organizzazione Sma Europe il nono bando per i progetti di ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Il bando è aperto a tutti i progetti di ricerca, preferibilmente di natura collaborativa, volti a studiare una terapia per la SMA o a comprendere le basi fisiopatologiche della malattia.

Si è conclusa sabato 8 ottobre la straordinaria Campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi di Famiglie SMA. Iniziata lo scorso 25 settembre, ha avuto un eccezionale successo mediatico grazie alla vincente collaborazione con il comico Checco Zalone che, con uno spot intelligentemente provocatorio e “politicamente scorretto”, ha superato le sette milioni di visualizzazioni attirando l'attenzione di tutti i media nazionali. La campagna ha ricevuto il premio speciale Aretè 2016 per la responsabilità sociale ed è stato selezionato per il premio San Bernardino sulla pubblicità socialmente responsabile.



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