Italian English French Spanish

SMA - Atrofia Muscolare Spinale

E’ stato pubblicato online, su Lancet Neurology, uno studio multicentrico di Fase II sull'impiego di olesoxime in pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3. I dati ricavati inducono a ritenere che il farmaco in studio possa mantenere in questi soggetti la funzione motoria per un periodo di 24 mesi, fornendo benefici significativi se usato in combinazione con altre molecole che agiscono su differenti meccanismi di malattia.

Si tratta di nusinersen, molecola appartenente alla classe degli oligonucleotidi antisenso. In due studi di Fase III, i pazienti trattati con il farmaco hanno raggiunto alcuni importanti traguardi motori. Nei neonati, la sopravvivenza è aumentata del 47%

Cambridge (U.S.A.) – La Commissione Europea ha rilasciato giovedì scorso l'autorizzazione all'immissione in commercio per il farmaco nusinersen (nome commerciale Spinraza®), destinato al trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q. L'annuncio è dell'azienda farmaceutica Biogen.

Il comitato di esperti ha raccomandato l'approvazione europea del trattamento. Il responso definitivo da parte della CE arriverà nei prossimi mesi

USA - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso giudizio favorevole sul farmaco Spinraza® (nusinersen), raccomandando, per la prima volta in Europa, l'autorizzazione alla commercializzazione di un trattamento indicato per i pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA). La notizia è stata resa nota da Biogen, società che ha sviluppato la terapia in collaborazione con Ionis Pharmaceuticals.

Centro Clinico NeMO - Sede di MessinaPartita anche in Italia la somministrazione di un medicinale innovativo che può fermare l’aggravarsi di questa grave patologia neuromuscolare. Tra i cinque istituti che erogano la terapia nel nostro Paese, tre sono sedi del Centro Clinico NeMO: Milano, Roma e Messina

Milano – In Italia è iniziata la somministrazione di un nuovo farmaco, nusinersen, in grado di bloccare la progressione dell’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) e di portare ad un aumento delle aspettative di vita e ad un miglioramento delle capacità motorie dei pazienti. La SMA1 è la più severa forma di SMA e rappresenta la più comune causa genetica di morte infantile. Tra i cinque ospedali italiani coinvolti nel progetto terapeutico sono incluse tre sedi del Centro Clinico NeMO, a Milano, Roma e Messina. La procedura è inoltre effettuata presso l’Ospedale pediatrico “Bambin Gesù” di Roma e l’Istituto “Giannina Gaslini” di Genova.

Una nuova molecola, ancora nelle prime fasi di sperimentazione, potrebbe essere usata in combinazione con il farmaco nusinersen, già approvato per la SMA

USA – In contemporanea alla recente approvazione americana di nusinersen, una terapia 'antisenso' indicata per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), la rivista Neuron ha pubblicato uno studio scientifico che potrebbe portare ad aumentare l'efficacia di questo nuovo farmaco. Un gruppo di ricercatori della Johns Hopkins School of Medicine sembra aver dimostrato, su modelli animali di SMA, che una molecola in grado di intervenire su uno specifico bersaglio biologico, individuato dagli stessi scienziati, potrebbe essere potenzialmente utilizzata in combinazione con nusinersen per incrementarne gli effetti benefici.

Roche ha annunciato l’avvio in Italia di un programma di studio di fase II sull’atrofia muscolare spinale (SMA) che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RG7916, una nuova molecola amministrata per via orale, in pazienti giovani e adulti affetti da SMA di tipo I, II e III.

In Europa cresce l'attesa per il responso dell'EMA su questa nuova terapia 'antisenso'

USA – La notizia è ufficiale: il farmaco nusinersen è il primo medicinale approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia degenerativa che, a causa della perdita graduale dei motoneuroni del midollo spinale e del tronco cerebrale inferiore, provoca una progressiva atrofia e debolezza muscolare. Proprio in questi giorni, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato l'impiego di nusinersen quale terapia indicata per pazienti pediatrici e adulti affetti da SMA: a darne l'annuncio è stata Ionis Pharmaceuticals, società che ha sviluppato il farmaco in collaborazione con Biogen.



News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan





Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni