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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Si chiama Bentysta ed è un inibitore del Blys, stimolatore dei linfociti B.

Questo potrà essere ricordato dalle tante persone che soffrono di Lupus Eritematoso Sistemico (LES) come un giorno molto importante: per la prima volta dopo 50 anni la FDA ha autorizzato un nuovo farmaco per questa malattia. Si chiama  Benlysta ed è stato messo a punto dall’azienda biotecnologia Human Genome Science (HGS) insieme alla casa farmaceutica GlaxoSmithKline (Gsk). Si tratta di un anticorpo monoclonale umano, il primo di una nuova classe di farmaci inibitori BLyS-specifici che riconoscono e inibiscono l'attività biologica dello stimolatore dei linfociti B o BLyS, che è stata scoperta da HGS nel 1996.

Si ritiene che nel lupus, con nell’artrite reumatoide e in altre malattie autoimmuni, elevati livelli di BLyS contribuiscano alla produzione di autoanticorpi, quelli che vanno ad attaccare i tessuti sani causando la malattia. Dopo la scoperta, nel 2006, l’azienda biotech aveva siglato con Glaxo l’accordo di co-sviluppo e per la commercializzazione che ha oggi portato a questa importante approvazione sul mercato americano. Dopo che il farmaco aveva superato con buoni risultati studi di fase due e tre, nel giugno scorso le due società avevano presentato la domanda di approvazione alla FDA, la massima autorità americana per i farmaci. In uno degli studi presentati, in particolare, risultava che il 43 è per cento dei malati che avevano usato il nuovo farmaco aveva avuto netti benefici rispetto a chi era semplicemente sotto placebo.
Dunque ora è arrivato il via libera definitivo e gli esperti già prevedono un boom delle vendite pari ad almeno 3 miliardi per il farmaco. L’autorizzazione concessa dalla Fda riguarda l’uso del farmaco in pazienti che sono sotto altre cure standard per il lupus, il farmaco tuttavia non è raccomandato a chi soffre di gravi disfunzioni renali.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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