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OssMalattieRare Nasce la “Casa dei Melograni”, una struttura di accoglienza dedicata alle famiglie con bambini colpiti da malattie oncoematologiche. #AGAL gestirà la struttura riqualificata dal Comune di Pietra de’ Giorgi nell’ambito del Progetto Oltrepò (bio)diverso. bit.ly/2w8BN0Q
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OssMalattieRare Le immagini di “HD on the Bike”, la pedalata per accendere la speranza nella ricerca e per sensibilizzare sulla malattia di #Huntington . #NoiHuntignton #LirhToscana #HDAwarenssMonth #HDays19 @LirhOnlus pic.twitter.com/cSuzk7QO26
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OssMalattieRare #AmyTour Il Prof. Giuseppe Vita – Direttore UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, AOU Policlinico “G. Martino” di Messina presenta i dati preliminare del registro: “dati che si avvicina alla realtà”. #Amiloidosi pic.twitter.com/rHmEaE22TK
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OssMalattieRare Oggi siamo a Messina per la 2° Tappa di #AmyTour , una serie di incontri sull' #amiloidosi promossi da OMaR e dall'Associazione #fAMYOnlus . pic.twitter.com/xnWaw01t2m
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OssMalattieRare I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la #SclerosiMultipla confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti. bit.ly/2VyA67c
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Diversi studi si stanno svolgendo in tutto il mondo, ma ancora non sussistono indicazioni di efficacia

La ricerca sulle terapie cellulari per le malattie del motoneurone, di cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è la forma più frequente, è attiva da tempo e gli studi conclusi hanno portato purtroppo a risultati negativi o non definitivi. La ricerca sulle cellule staminali mesenchimali, ematopoietiche e neurali nella SLA e nelle malattie del motoneurone è stata, ed è, molto attiva nel mondo, in particolare in Italia, ma fino ad oggi non è stato ottenuto alcun risultato clinico significativo.

Purtroppo, negli ultimi 15-20 anni, sono stati numerosi i ‘tentativi’ terapeutici offerti ai pazienti con SLA, spesso a pagamento, che hanno provocato innumerevoli ‘viaggi della speranza’, in diversi Paesi del mondo, con vicende pseudoscientifiche e con risultati nulli, ma spesso con gravi conseguenze mediatiche e illusorie nei confronti dei pazienti, delle loro famiglie e delle istituzioni, senza dimenticare gli enormi costi sostenuti. Oggi, infatti, non vi sono ancora risultati di efficacia clinica riportati in nessuna sperimentazione di Fase II o III e quindi non sussistono indicazioni di efficacia di approcci terapeutici con cellule staminali nella SLA e nelle altre malattie del motoneurone.

Attualmente, nel mondo, sono attivi circa 20 trial, 17 dei quali sono registrati sul portale del National Institute of Health del Governo USA: 4 osservazionali e 13 di tipo interventistico, di Fase I, II o III, con diversi approcci scientifici e diversi tipi di cellule studiate.

Per esempio, alcuni di questi studi utilizzano le cellule mesenchimali (MSC), come lo studio di Fase III su circa 200 pazienti in USA e Canada, che prevede la somministrazione di MSC differenziate dall’azienda BrainStorm in cellule (chiamate NeurOwn), in grado di produrre fattori neurotrofici. Lo studio prevede la somministrazione per via intratecale, cioè nel canale spinale, per tre volte ogni due mesi, e prevede la presenza di un gruppo di controllo con placebo. In Italia, negli ultimi tempi, si è molto parlato di questa sperimentazione in virtù del clamore mediatico suscitato dalla vicenda di Paolo Palumbo, un paziente italiano con SLA che si sta battendo per cercare di fare in modo che lo studio si svolga anche nel nostro Paese. Tuttavia, al momento non vi è alcuna pubblicazione scientifica dei risultati della Fase II e pertanto non è ancora possibile dare giudizi sull’efficacia di questa procedura. I risultati definitivi della Fase III sono previsti per luglio 2020.

Vi sono poi altri studi in corso, due dei quali di Fase I e II, svolti presso la Mayo Clinic di Rochester, USA, in cui i ricercatori stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità di MSC derivate dal tessuto adiposo iniettate per via intratecale (nel liquor). Il primo studio è terminato nel 2018 ma non ci sono ancora risultati disponibili. Lo studio di Fase II è in corso e il termine sarà a dicembre 2020.

In Spagna è invece in corso un progetto di Fase I/II mirato a valutare la sicurezza in pazienti con SLA della somministrazione endovenosa di MSC derivate dal tessuto adiposo. Il termine dello studio è previsto per il 2021.

In Italia la ricerca sulle cellule staminali è sempre stata all’avanguardia e diversi progetti sono stati condotti o sono tuttora in corso: in particolare è stato recentemente concluso in 11 centri italiani, coordinati dal Dipartimento di Neuroscienze, Oftalmologia e Genetica dell’Università degli Studi di Genova, il protocollo Cy-HSCTALS002 che ha previsto la somministrazione endovenosa di ciclofosfamide, associata alla somministrazione di Granulocyte Colony-Stimulating Factor (G-CSF) e chemioterapia di condizionamento e successiva re-infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe.

È invece tuttora in corso lo studio STEMALS II, una sperimentazione di Fase II che ha coinvolto 7 centri italiani, basato sul trattamento con Filgrastim (un potente ‘mobilizzatore’ di cellule staminali ematopoietiche) per via endovenosa nella sclerosi laterale amiotrofica. Lo studio è stato coordinato dal CRESLA di Torino e i risultati sono previsti per il gennaio 2020.

Per quanto riguarda le cellule staminali neurali (NSC) sono stati condotti alcuni studi sia in USA che in Italia, dove il Prof. Angelo Vescovi e la dott.ssa Letizia Mazzini hanno coordinato uno studio clinico di Fase I (che ha coinvolto 4 centri clinici) utilizzando NSC derivate da tessuto cerebrale fetale con impianto intramidollare. La sperimentazione è stata effettuata su 18 pazienti con SLA e i risultati hanno mostrato un discreto profilo di sicurezza nei casi trattati (dati pubblicati). È ora in corso il disegno di uno studio multicentrico di Fase II che coinvolgerà 60-80 pazienti e un numero più ampio di centri clinici.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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