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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
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OssMalattieRare “La mano ribelle”, il libro di Carlo Iacomucci che ha trasformato gli esercizi di scrittura e disegno per contrastare la #distonia di torsione idiopatica, in un’opera d’arte. Questa particolare #malattiarara è conosciuta come “crampo dello scrivano”. bit.ly/2Kfj4tH
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Nuove opzioni terapeutiche per l’istiocitosi polmonare a cellule di Langerhans (PLCH), una malattia rara progressiva per la quale al momento nessun farmaco è stato convalidato: uno studio franco-svizzero pubblicato sull’Orphanet Journal of Rare Diseases dimostra infatti che la cladribina come agente singolo può essere una terapia efficace.

La PLCH è una malattia in forte associazione con il fumo di tabacco, caratterizzata da proliferazione di istiociti CD1a positivi che formano granulomi all’interno del parenchima polmonare, e che può portare a insufficienza respiratoria cronica. Smettere di fumare è considerato un fatto critico nella gestione della malattia, ma ha effetti variabili sul risultato. La cladribina riduce la proliferazione degli istiociti e ha avuto successo nel frenare sia l’istiocitosi alle cellule di Langerhans multisistemica che quella polmonare isolata.

 

I ricercatori hanno studiato retrospettivamente cinque pazienti di età compresa tra 37 e 55 anni con istiocitosi polmonare delle cellule di Langerhans che hanno ricevuto tre o quattro cicli di terapia con cladribina come agente singolo. Un paziente è stato trattato due volte a causa della recidiva. Le indicazioni per il trattamento erano: malattia polmonare progressiva con quadro ostruttivo ventilatorio nonostante la cessazione del fumo o la terapia con corticosteroidi.

La dispnea funzionale è migliorata in quattro casi su cinque, e il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) è aumentato in tutti i casi, in contrasto con un costante declino prima del trattamento. Le caratteristiche della tomografia computerizzata del torace ad alta risoluzione (HRCT) sono migliorate in quattro pazienti, e un cambiamento emodinamico positivo è stato osservato in un paziente con ipertensione polmonare pre-capillare. I risultati suggeriscono un maggiore effetto terapeutico in soggetti con lesioni nodulari polmonari o cisti a pareti spesse su HRCT del torace, con ipermetabolismo diffuso di lesioni polmonari nella tomografia ad emissione di positroni (PET), e con malattia progressiva, nonostante la cessazione dal fumo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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