Terapia genica

La decisione è stata presa in attesa degli accertamenti in merito a un sospetto evento avverso di leucemia mieloide acuta

Cambridge (USA) - La biotech bluebird bio ha annunciato la sospensione temporanea degli studi clinici di Fase I/II (HGB-206) e di Fase III (HGB-210) sulla terapia genica bb1111 per l'anemia falciforme (SCD), a causa di un sospetto evento avverso grave (SUSAR) di leucemia mieloide acuta (AML) segnalato in un paziente trattato con il farmaco più di cinque anni fa, nell’ambito del trial HGB-206.

L'azienda è già impegnata ad indagare le possibili cause dell'AML rilevata in questo paziente, allo scopo di determinare se esista una relazione tra la patologia e l'uso del vettore lentivirale BB305, impiegato nella produzione della terapia genica bb1111. Successivamente, un altro sospetto evento avverso grave, questa volta di sindrome mielodisplastica (MDS), è stato osservato in un secondo paziente arruolato nello studio HGB-206, anch’esso posto immediatamente sotto indagine.

In attesa dei necessari accertamenti, bluebird bio ha perciò sospeso le sperimentazioni in corso su bb1111 e, in via precauzionale, ha anche deciso di interrompere temporaneamente la commercializzazione della terapia genica beti-cel (betibeglogene autotemcel, nome commerciale Zynteglo), già approvata anche in Europa per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente. La scelta è stata presa sulla base del fatto che anche la terapia beti-cel utilizza il vettore lentivirale BB305, sebbene non sia stato segnalato nessun caso di neoplasia ematologica nei pazienti con talassemia finora trattati con il farmaco.

"La sicurezza di ogni paziente che ha partecipato ai nostri studi o che è stato trattato con le nostre terapie geniche è la massima priorità per noi", ha dichiarato Nick Leschly, a capo di bluebird bio. “Ci stiamo impegnando a valutare approfonditamente questi casi in collaborazione con gli operatori sanitari che partecipano ai nostri studi clinici e con le agenzie di regolamentazione appropriate. In un simile momento, il nostro pensiero è rivolto a questi pazienti e alle loro famiglie".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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