La Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionata di DARZALEX® (daratumumab) come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivato e refrattario, precedentemente sottoposti a una terapia basata su un inibitore del proteasoma (IP) e su un agente immunomodulante con dimostrata progressione della malattia rispetto all'ultimo trattamento somministrato. Lo ha annunciato nei giorni scorsi la casa produttrice Janssen-Cilag International NV.

Daratumumab è il primo anticorpo monoclonale (mAb) mirato alla proteina CD38 approvato in Europa. Agisce legandosi alla proteina CD38, una molecola di segnalazione con espressione elevata sulla superficie di diverse cellule del mieloma indipendentemente dalla fase della malattia. In questo modo daratumumab attiva il sistema immunitario del paziente per attaccare le cellule cancerogene, con la conseguente morte rapida delle cellule tumorali tramite diversi meccanismi d'azione immunomediati e tramite effetti immunomodulanti, oltre a provocare la morte diretta delle cellule tumorali tramite apoptosi (morte cellulare programmata).
Il farmaco era già stato approvato con una valutazione accelerata, un processo riservato ai medicinali che si ritiene possano essere di interesse sanitario pubblico, in particolare dal punto di vista dell’innovazione terapeutica.

L'approvazione di daratumumab si è basata sulla valutazione dei dati dello studio di fase 2 MMY2002 (SIRIUS) pubblicato nella rivista The Lancet; sullo studio clinico di fase 1/2 GEN501, pubblicato nella rivista The New England Journal of Medicine; e sui dati di tre studi aggiuntivi. I risultati di un'analisi di efficacia combinata degli studi clinici GEN501 e MMY2002 (SIRIUS) hanno dimostrato che, dopo un follow-up medio di 14,8 mesi, la sopravvivenza globale mediana (OS) stimata, in pazienti già fortemente pre-trattati a cui era stato somministrato daratumumab in monoterapia (16 mg/kg), era di 20 mesi (CI 95 per cento, 15-non stimabili). Il tasso di risposta globale (ORR) per l'analisi combinata è stato del 31 per cento, con stabilizzazione o miglioramento della malattia per l'83 per cento dei pazienti. Daratumumab ha dimostrato un profilo di sicurezza tollerabile e clinicamente gestibile come monoterapia in pazienti fortemente pre-trattati. Gli eventi avversi (AE) più comuni della fase 2 dello studio clinico MMY2002 (SIRIUS), riscontrati in oltre il 20 per cento dei pazienti, sono stati affaticamento, anemia, nausea, trombocitopenia, mal di schiena, neutropenia e tosse. Gli eventi avversi più comuni nella seconda parte della fase 1/2 dello studio clinico GEN501 sono stati affaticamento, rinite allergica e piressia (febbre).

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