Vasculiti: avacopan rimborsabile in Italia

Si tratta della prima terapia specifica per le due principali forme di malattia, la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con la Determina n. 43/2024 appena pubblicata in Gazzetta Ufficiale, ha approvato l’impiego in regime di rimborsabilità del medicinale avacopan (nome commerciale Tavneos), in combinazione con rituximab o ciclofosfamide, per il trattamento delle due principali forme di vasculiti associate ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (vasculiti ANCA-associate): la granulomatosi con poliangioite (GPA) e la poliangioite microscopica (MPA).

Le vasculiti ANCA-associate sono malattie sistemiche in cui l'attivazione inappropriata del sistema del complemento stimola l’azione incontrollata dei neutrofili, una tipologia di globuli bianchi, portando all'infiammazione e alla distruzione dei piccoli vasi sanguigni. Questo processo patologico comporta danni a numerosi organi, principalmente reni e polmoni, con conseguenze che, nei casi più gravi, possono condurre anche ad esiti fatali. Storicamente, il trattamento della GPA e della MPA è consistito in cicli di potenti immunosoppressori in combinazione con alte dosi di glucocorticoidi (steroidi), per lunghi periodi di tempo.

Avacopan è un inibitore orale del recettore del complemento C5aR1: il farmaco ha ricevuto l’approvazione europea nel gennaio 2022 sulla base di un programma di sviluppo culminato nei risultati dello studio clinico di Fase III ADVOCATE, condotto su 331 pazienti con vasculite ANCA-associata in 20 Paesi. La sperimentazione ha confrontato avacopan con uno schema di riduzione del prednisone in pazienti trattati contemporaneamente con farmaci immunosoppressori. Lo studio ha raggiunto l’obiettivo primario della remissione di malattia dopo 26 settimane e della remissione sostenuta alla 52esima settimana, come valutato dal Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS).

“Le vasculiti ANCA-associate rappresentano una sfida significativa per i pazienti, con rischi elevati di complicazioni, particolarmente nel primo anno di terapia, legate alla malattia e alle terapie immunodepressive”, afferma il Prof. Carlo Salvarani, Direttore della SC di Reumatologia, Ospedale IRCCS S. Maria Nuova di Reggio Emilia, Direttore della Scuola di specializzazione di Reumatologia dell’Università di Modena-Reggio Emilia. “La disponibilità di avacopan offre una nuova prospettiva nel trattamento di questa patologia. Le Linee Guida della Società Europea di Reumatologia (EULAR) suggeriscono l’uso di avacopan per la remissione nei pazienti con GPA o MPA come parte di una strategia per ridurre il dosaggio dei glucocorticoidi e i loro importanti effetti collaterali”, aggiunge il prof. Salvarani.

“La compromissione renale è presente nei due terzi dei pazienti con vasculiti ANCA-associate fin dalla diagnosi, e può avere conseguenze gravi”, afferma il Prof. Federico Alberici, Direttore della UO di Nefrologia, Direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia, Università degli Studi di Brescia, ASST Spedali Civili. “Con avacopan si è osservato che, nei pazienti con eGFR ≤ 20 ml/min per 1.73 m², il miglioramento del filtrato glomerulare continua per tutto il periodo di trattamento di 12 mesi ed è stato particolarmente evidente tra 6 e 12 mesi. Il ruolo di avacopan è stato riconosciuto anche nelle recenti linee guida internazionali KDIGO, con particolare riferimento alla gestione dei pazienti con danno renale. Avere a disposizione un trattamento che agisce in modo selettivo e mirato sul processo infiammatorio può essere utile per prevenire o almeno ritardare la dialisi in questi pazienti.”

"Siamo molto lieti di introdurre Avacopan come nuovo trattamento per i pazienti del nostro Paese che soffrono di MPA o GPA", spiega Giuseppe Cucchiaro, General Manager di CSL Vifor Italia. "Essendo la prima terapia mirata approvata in questa indicazione, siamo fiduciosi che Avacopan possa entrare a far parte del nuovo standard di cura, favorendo una remissione duratura per questi pazienti e migliorandone la qualità della vita."

Per i pazienti, il sito del Ministero della Salute dedicato alle malattie rare riporta i centri di diagnosi e cura della granulomatosi con poliangioite e della poliangioite microscopica.

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