Agenzia Europea per i Medicinali

La procedura di riesame richiesta dall’azienda produttrice dopo il parere sfavorevole ricevuto lo scorso giugno ha dato anch’essa esito negativo: delusi e amareggiati i pazienti

Non si può certo affermare che quello tra il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) e Amylyx Pharmaceuticals sia un autentico braccio di ferro, dal momento che non è la prima volta nella storia che un farmaco riceve un parere negativo da questo organismo europeo; tuttavia, il campo del confronto è una malattia, la sclerosi laterale amiotrofica, per cui non esistono trattamenti specifici efficaci. Questo rende ancor più complessa la partita, che vede sugli spalti le associazioni dei pazienti, amareggiate e sconfortate dal dover attendere ancora l’arrivo di una terapia potenzialmente in grado di rallentare la progressione dei sintomi.

Come si legge in un comunicato stampa diramato dalla stessa Amylyx, il farmaco AMX0035 ha ricevuto un secondo parere negativo dal CHMP. Al di fuori di ogni similitudine sportiva, è doveroso precisare che lo stesso CHMP non rappresenta mai un lato della contesa bensì un organismo che funge da arbitro esterno, a cui spetta il compito di emettere un giudizio sull’idoneità alla commercializzazione di un nuovo medicinale.

Nel caso di AMX0035, un primo parere sfavorevole era stato espresso dal CHMP nel giugno scorso: in quel caso si era trattato di una decisione che aveva lasciato a bocca aperta non solo la comunità dei pazienti con SLA ma anche i rappresentanti dell’azienda statunitense, la quale, nel settembre 2022, si era stata vista riconoscere dalla Food and Drug Administration (FDA) degli USA la piena approvazione per il farmaco. Inoltre, AMX0035 aveva già ottenuto un’approvazione condizionata anche dall’Health Canada, l’ente regolatorio canadese che, nel giugno del medesimo anno, aveva concesso il semaforo verde al farmaco a base di acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio.

La decisione del CHMP emessa alcuni giorni fa si riferisce dunque al processo di riesame che Amylyx aveva espressamente chiesto a giugno, dopo la prima bocciatura del farmaco. “Siamo delusi nell’apprendere di questo risultato, in quanto rappresenta un’ulteriore battuta d’arresto per le più di 30mila persone che in Europa vivono con la SLA e per i loro cari che, in oltre 25 anni, non hanno visto progressi terapeutici per una malattia così devastante”, si legge in una nota del Comitato di pazienti ed esperti di EUpALS (European Organization for Professionals and Patients with ALS).

“Condividiamo la frustrazione della comunità europea dei pazienti con SLA, che non può attendere a lungo l’arrivo di opzioni di trattamento nuove, sicure ed efficaci”, afferma Stéphanie Hoffmann-Gendebien, General Manager e Head of EMEA di Amylyx, toccando il nodo nevralgico dell’intera questione: il tempo. Infatti, la partita per i nuovi farmaci contro la SLA deve fare i conti non solo con i parametri di sicurezza ed efficacia degli stessi, ma anche con il fattore tempo, dal momento che questa malattia neurodegenerativa progredisce ineluttabilmente verso un punto di non ritorno, oltre il quale nessun farmaco ha più senso. Mentre proseguono gli studi per identificare una cura efficace, occorre fare l’impossibile per rallentare la progressione della SLA e migliorare la qualità di vita dei pazienti. “Rimaniamo impegnati a esplorare tutti i potenziali percorsi a sostegno dell’obiettivo dell’azienda di portare il più rapidamente possibile AMX0035 alle persone che vivono con la SLA in Europa”, conclude Hoffmann-Gendebien. Di fatti, l’azienda statunitense è attivamene impegnata nel completamento del trial clinico di Fase III PHOENIX, avviato prima della presentazione della domanda di approvazione di AMX0035, la quale è invece basata sui risultati dello studio di Fase II CENTAURPHOENIX ha già arruolato 664 pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica in 69 diversi centri d’Europa e degli Stati Uniti, la maggior parte dei quali facenti parte dei consorzi NEALS o TRICALS.

Siamo completamente insoddisfatti e delusi della decisone presa dell’EMA circa il parere negativo per l’autorizzazione del nuovo farmaco presentato dall’azienda americana Amylyx”, dichiarano il Fondatore Emerito, Andrea Zicchieri, e la Presidente, Nicoletta De Rossi, dell’associazione ConSLAncio, che fa parte dell’Alleanza Malattie Rare. “AMX0035 ha già superato la Fase II di sperimentazione e, sebbene si attendano i risultati della fase conclusiva, avrebbe potuto dare una piccola speranza a quei tanti malati di SLA che ad oggi non riescono a ricevere nessun farmaco per la loro terribile patologia. Non sarebbe stato un trattamento risolutivo ma avrebbe potuto rappresentare un’alternativa valida all’unico farmaco oggi disponibile, il riluzolo. Tutta la comunità dei malati e dei loro familiari non smetterà mai di tenere alta l’attenzione su questa patologia che, a quanto pare, non è ancora abbastanza presa in considerazione, e della quale non si riescono a comprendere gli effetti devastanti sui malati e sulle loro famiglie. Continuiamo a sperare che la ricerca vada avanti a passo veloce e che, prima o poi, si riesca a trovare la soluzione per tutti noi”.

"Abbiamo appreso con grande dispiacere la decisione dell'EMA di non concedere l'autorizzazione condizionale al farmaco AMX0035, basandosi sui risultati dello studio di Fase II”, fa eco Andrea Caffo, presidente dell’associazione “Post Fata Resurgo, anch’essa parte dell’Alleanza Malattie Rare. “Sappiamo che nel 2024 l'azienda Amylyx concluderà la sperimentazione di Fase III per questa stessa molecola, tuttavia i risultati non saranno disponibili prima di giugno del prossimo anno, e questo significa che qualora i dati fossero positivi e l'Agenzia europea concedesse l'autorizzazione alla commercializzazione passeranno ancora almeno altri due anni prima che un altro farmaco sia messo a disposizione dei malati di SLA qui in Europa. La comunità dei pazienti attende da ormai 30 anni un altro trattamento contro questa malattia, considerato che il riluzolo è stato approvato agli inizi degli anni ’90, e tra l'altro con modestissima efficacia. Chiaramente AMX0035 non sarebbe stato quello che si definisce un ‘gamechanger’, ma avrebbe offerto da subito l'opportunità di avere del tempo in più a chi si trova oggi a combattere a mani nude contro una malattia orribile come la SLA. Risulta difficile accettare questa decisione, tenendo presente che lo stesso farmaco è già stato approvato in Canada e negli Stati Uniti da più di un anno – sulla base degli stessi risultati di Fase II – e, soprattutto, considerando la totale assenza di alternative terapeutiche".

Il parere espresso dal CHMP in questi giorni sarà trasmesso alla Commissione Europea che, entro la fine dell’anno in corso, adotterà una decisione finale sulla domanda di autorizzazione di AMX0035, ma Amylyx sta riversando ogni sforzo per portare a compimento lo studio PHOENIX, aggiungendo nuove evidenze sull’efficacia e la sicurezza del farmaco: i primi dati sono attesi per la metà del 2024 e, se saranno a favore, l’azienda punterà a ottenere l’approvazione di AMX0035 nel più breve tempo possibile.

Nel frattempo, l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM), l’autorità nazionale francese che si occupa della regolamentazione di prodotti medicinali, ha autorizzato un “accesso compassionevole” ad AMX0035 per i malati di SLA in possesso di determinati requisiti, stabiliti dallo stesso ente. Differente nei termini da quello italiano, il programma di erogazione compassionevole francese prevede che siano le farmacie ospedaliere ad acquistare il farmaco dal distributore europeo selezionato dall’azienda.

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