La notizia era nell’aria e la conferma ufficiale è arrivata pochi giorni fa, ma l’azienda Amylyx intende richiedere una procedura di riesame del farmaco
Come anticipato a metà giugno da Osservatorio Malattie Rare, i timori sollevati dai pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) si sono rivelati fondati e, pochi giorni fa, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere negativo nei confronti di AMX0035, il farmaco per la SLA che ha già ricevuto il via libera della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e che l’azienda sviluppatrice, Amylyx Pharmaceuticals, sta cercando di far approvare anche nell’Unione Europea.
Sul sito dell’EMA, dove sono riportate le motivazioni di questo rifiuto, si legge che l’Agenzia europea ritiene che lo studio clinico da cui sono tratti i dati per la richiesta di autorizzazione “non dimostri in maniera convincente la capacità del farmaco di rallentare la progressione della malattia”. Inoltre, ulteriori dubbi sono stati sollevati in merito alla raccolta e all’analisi dei dati sulla sopravvivenza dei pazienti: sulla base di ciò, non ravvisando un buon bilanciamento tra rischi e benefici, l’Ente regolatorio europeo ha deciso di non raccomandare l’approvazione del farmaco.
Visti i positivi risultati ottenuti da AMX0035 nello studio clinico di Fase II CENTAUR, sulla base dei quali la FDA ha dato il suo OK al farmaco, la decisione del CHMP europeo ha non poco sorpreso i rappresentanti dell’azienda e indignato i pazienti, che contavano moltissimo sul celere arrivo della terapia anche in Europa (e poi in Italia).
“Abbiamo fiducia nella solidità dei dati dello studio CENTAUR, che crediamo soddisfino i criteri per l’approvazione condizionale”, ha dichiarato Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance di Amylyx. “Questi dati sono gli stessi alla base dell’approvazione completa ricevuta dalla Food and Drug Administration statunitense e dell’approvazione condizionata da parte di Health Canada. Non siamo pertanto d’accordo con il parere del CHMP e richiederemo una procedura formale di riesame della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA)”.
“Siamo estremamente delusi dalla decisione inaccettabile da parte dell’EMA. Essa dimostra la scarsa conoscenza della SLA su tutti i fronti, delle esigenze insoddisfatte della nostra comunità e dell’enorme impegno che dobbiamo continuare a impiegare affinché si trovino soluzioni per alleviare il dolore e la perdita di vita che derivano da questa malattia devastante”, dichiarano Andrea Zicchieri e Nicoletta De Rossi, rispettivamente Fondatore Emerito e Presidente dell’associazione italiana conSLAncio. “Desideriamo ringraziare le persone affette da SLA, i caregiver, gli sperimentatori e il personale dello studio clinico per la loro partecipazione allo sviluppo dell’AMX0035. Continueremo a lavorare costantemente per aiutare la comunità italiana e internazionale e incoraggiamo tutti a farsi avanti ad aiutarci”.
Rassicurazioni sono giunte dall’EMA nei confronti dei pazienti in trattamento con il farmaco all’interno di sperimentazioni cliniche, per i quali l’attuale decisione non avrà conseguenze di alcun tipo. Parallelamente, Amylyx ha fatto sapere che non interromperà l’impegno con il CHMP e l’EMA durante il processo di riesame dei dati AMX0035, con l’obiettivo di rendere quanto prima disponibile la terapia in Europa, al pari degli Stati Uniti e del Canada. Al termine della procedura di riesame richiesta da Amylyx, che avrà una durata di circa quattro mesi, il CHMP esprimerà un parere finale sul farmaco.
“Mentre la nostra richiesta di approvazione di AMX0035 in Europa continuerà ad essere sottoposta a revisione, lavoreremo anche per completare lo studio globale di Fase III PHOENIX, i cui risultati principali, previsti per la metà del 2024, forniranno ulteriori importanti dati sull’efficacia e sul profilo di sicurezza del farmaco”, dichiara Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Direttore Generale e Responsabile EMEA di Amylyx. “Rimaniamo impegnati a esplorare tutte le potenziali strade da percorrere. In Europa da oltre 25 anni non vengono approvati nuovi trattamenti per questa malattia devastante, e perciò riconosciamo l’urgente necessità della comunità europea della SLA di accedere a nuove opzioni terapeutiche”.
Per una panoramica degli approcci terapeutici più innovativi in via di studio per la sclerosi laterale amiotrofica leggi l’intervista al prof. Roberto Massa, responsabile dell’Unità Malattie Neuromuscolari del Policlinico Universitario Tor Vergata di Roma, pubblicata su Osservatorio Terapie Avanzate.
Seguici sui Social