AISLA, l’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, e AriSLA, la Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, hanno promosso il 2° Simposio Nazionale sulla SLA, tenutosi venerdì 29 settembre a Torino al Centro Congressi Unione Industriali. Alcuni tra i più importanti esperti italiani e internazionali si sono confrontati sui più recenti sviluppi della ricerca scientifica sulla SLA, sui nuovi trattamenti disponibili, in particolare sul nuovo farmaco Radicut (edaravone), da poco arrivato in Italia, e sui diritti delle persone con SLA, come la libertà di scegliere o rifiutare i trattamenti terapeutici e la possibilità di accedere alle sperimentazioni cliniche.
La giornata è stata aperta dai saluti istituzionali del presidente AISLA Massimo Mauro e del presidente AriSLA Alberto Fontana. E’ seguita la lectio di Leonard Petrucelli, professore di neuroscienze del Mayo Clinic College of Medicine (Jacksonville, Florida), che ha parlato dei meccanismi alla base delle forme di SLA più comuni e caratterizzate dall’espansione di sequenze ripetute nel gene C9ORF72, allo scopo di identificare potenziali strategie terapeutiche e biomarcatori. Petrucelli, nel 2013, ha individuato un potenziale nuovo bersaglio terapeutico e biomarker nella SLA, la proteina c9RAN, associata proprio all’espansione genica C9ORF72. Nella mattinata sono stati presentati anche i risultati di tre progetti di ricerca di base e traslazionale finanziati da AriSLA, che aprono a nuovi percorsi terapeutici: sono intervenuti i coordinatori scientifici Sandra D’Alfonso (RepeatALS), Cinzia Volontè (PathforALS) ed Ermanno Gherardi (GF_ALS).
Un secondo tema al centro dei lavori ha riguardato il nuovo farmaco contro lo SLA, l’edaravone (nome commerciale Radicut), in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata della malattia. L’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, ha da poco accolto la domanda di inserimento dell’edaravone nella lista 648 dei farmaci a carico del SSN per pazienti con durata di malattia inferiore a 2 anni, buona funzionalità respiratoria e motoria. Sull’argomento sono intervenuti Mario Melazzini, direttore generale di AIFA, Christian Lunetta, responsabile area SLA del Centro Clinico NeMO, e Vincenzo Silani, direttore del Laboratorio di Neuroscienze dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano, Università degli Studi di Milano. Un nuovo farmaco, il guanabenz, è oggi al centro della sperimentazione clinica di Fase II 'PROMISE', che coinvolge 24 centri di ricerca italiani e si propone di testarne l’efficacia nel rallentare il decorso della SLA.
Particolare attenzione è stata riservata al tema dell’empowerment del paziente, a cui è dedicata una round table che mette a confronto le migliori esperienze di coinvolgimento del paziente nella fasi di ricerca di Stati Uniti, Europa e Italia, con gli interventi di Lucie Bruijn, direttore scientifico dell’ALSA, l’associazione americana per la ricerca sulla SLA, Brian Dickie, direttore scientifico dell’MND, associazione inglese di riferimento per le persone con malattie neurodegenerative, Piera Pasinelli, direttore scientifico del centro di ricerca sulla SLAPackard Center di Baltimora, ed Elisabetta Pupillo, del Dipartimento di Neuroscienze, IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri. L’ultimo panel del Simposio si è concentrato sui diritti delle persone con SLA, in particolare sulla libertà di scegliere e rifiutare i trattamenti terapeutici attraverso dichiarazioni anticipate di trattamento, con gli interventi di Mario Sabatelli, presidente della commissione medico scientifica di AISLA, di Andrea Calvo, del CRESLA dell’Università di Torino, di Alessandro Fabbri e Daniela Cattaneo, consulenti del Centro di ascolto AISLA.
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