La sperimentazione verrà condotta anche in Italia

Siena Biotech, società strumentale della Fondazione Mps attiva nel settore della ricerca e delle biotecnologie, ha compiuto un ulteriore passo avanti nello studio delle malattie rare e ancora senza una cura efficace come la malattia di Huntington. Sono infatti iniziati gli studi clinici di Fase II del composto di Siena Biotech, l'inibitore selettivo della Sirtuina 1 (noto come SEN0014196), sui pazienti affetti dalla malattia di Huntington. Il prodotto SEN0014196, realizzato da Siena Biotech, è in sviluppo come terapia che può modificare il decorso clinico della patologia ed ha ottenuto la qualifica di farmaco orfano sia dell’Ema che dalla FDA e recentemente anche in Australia. 

Dopo aver concluso con successo la Fase I sui volontari sani nel 2010, è iniziato uno studio dell'inibitore su pazienti di sei paesi europei attraverso il co-finanziamento della Commissione Europea nell'ambito del Settimo Programma Quadro. Lo studio ha lo scopo di accertare il coinvolgimento dell'enzima bersaglio e fornire dati sulla farmacodinamica per proseguire con i successivi test di efficacia. Un'altra buona notizia nella lotta contro le malattie proviene dall'Huntington's Disease Network Europeo, un'organizzazione no-profit di clinici e ricercatori sulla malattia dell'Huntington che ha appena patrocinato lo studio di Seconda Fase che verrà condotto in circa 20 centri di ricerca in Germania, Gran Bretagna e in Italia, assicurando così un rapido reclutamento di pazienti e mettendo a disposizione infrastrutture con comprovata esperienza di ricerca che hanno portato a termine con successo diversi studi clinici in passato.
Il passaggio della molecola prodotta da Siena Biotech alla seconda Fase, in tempi relativamente brevi per gli standard della ricerca con tutti i possibili rischi associati, conferma l'importante investimento della Fondazione Mps nella sua principale società strumentale e la bontà del modello di business e di ricerca adottato dalla stessa Siena Biotech. La malattia di Huntington è la più studiata e meglio compresa di una classe di affezioni neurodegenerative causate da una espansione delle triplette CAG in diversi geni. La malattia di Huntington è quindi anche considerata come un modello per questa classe di malattie.