Lo studio preclinico ha aperto una nuova strada al trattamento della sindrome di Hurler

Una recente pubblicazione di Cell Transplantation ha descritto i risultati di uno studio preclinico volto a valutare la somministrazione di MultiStem, una terapia a base di cellule staminali, per il trattamento della sindrome di Hurler (MPS I). A produrre MultiStem è l'azienda biofarmaceutica Athersys, la quale ha partecipato allo studio insieme ai ricercatori dell'Università del Minnesota.

La sindrome di Hurler è causata da un deficit di un enzima specifico responsabile della degradazione di zuccheri complessi chiamati glicosaminoglicani (GAG), il cui accumulo può portare a ritardo mentale, complicazioni respiratorie e cardiache, e la morte nella prima infanzia.

Questo studio dimostra che l'iniezione di cellule MultiStem in topi affetti da MPS I riduce l'accumulo di GAG nel cervello ottenendo in tal modo il miglioramento del comportamento e della funzione motoria nei topi malati. "I risultati suggeriscono che il trattamento MultiStem può avere rilevanza per alcune malattie genetiche come quelle da accumulo lisosomiale", ha dichiarato il Dr. Robert Mays, co-autore dell'articolo. "Queste condizioni influiscono su un piccolo numero di pazienti, e ci sono limitate opzioni di trattamento in grado di migliorare o invertire la progressione della malattia. Rimane, perciò, un bisogno clinico non soddisfatto".

La società ha anche annunciato il rilascio del brevetto US 7.927.587, che copre l'uso di cellule staminali multipotenti non-embrionali per il trattamento delle malattie da accumulo lisosomiale. Il brevetto si applica alla sindrome di Hurler e ad altre malattie da accumulo lisosomiale, come malattia di Fabry, malattia di Gaucher, Niemann-Pick e malattia di Batten.

 

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