USA - RetroSense Therapeutics ha annunciato di aver ottenuto l'autorizzazione, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, per poter intraprendere il programma di sperimentazione clinica di RST-001, una terapia in via di sviluppo per il trattamento della retinite pigmentosa (RP), una malattia rara della retina caratterizzata da un grave deterioramento della vista e che può portare anche alla completa cecità. A seguito del parere favorevole espresso dalla FDA, RetroSense prevede di avviare, entro la fine di quest'anno, uno studio di Fase I/II per valutare la sicurezza e la potenziale efficacia di RST-001.

La retinite pigmentosa (RP) è una distrofia retinica ereditaria caratterizzata da depositi di pigmento in corrispondenza della retina che risultano visibili mediante un esame del fondo dell'occhio. La patologia è causata dalla perdita dei fotorecettori, due tipologie di cellule, denominate coni e bastoncelli, che hanno la funzione di 'tradurre' la luce in segnali bioelettrici che giungono al cervello tramite il nervo ottico. La forma più comune di RP insorge con cecità notturna ed è seguita da una perdita progressiva della vista diurna e del campo visivo periferico che può portare a cecità dopo diverse decadi.

RST-001 rappresenta un'innovativa applicazione terapeutica dell'optogenetica, una tecnica biologica volta a conferire sensibilità alla luce a cellule che non hanno questa proprietà. I ricercatori di RetroSense sono impegnati a sviluppare RST-001 per fare in modo di restituire nuova sensibilità alla luce alla retina danneggiata dalla retinite pigmentosa, cercando, in questo modo, di ottenere un miglioramento della vista nei pazienti affetti da questa rara malattia.

Nel 2014, la FDA ha concesso a RST-001 la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento della retinite pigmentosa.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.