Approvazione di farmaci

Grazie alle caratteristiche del farmaco, un nuovo fattore VIII a emivita prolungata, saranno possibili infusioni meno frequenti

Milano – Per i pazienti con emofilia A, una vita più semplice e di miglior qualità è ora possibile: da oggi, infatti, è disponibile in Italia damoctocog alfa pegol, il nuovo fattore VIII ricombinante, a lunga emivita, indicato per il trattamento dei pazienti con emofilia A a partire dai 12 anni di età. Bayer ha ottenuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la rimborsabilità per il medicinale.

Damoctocog alfa pegol è un farmaco concepito per uso endovenoso, ed è dotato di un’emivita prolungata che consente un regime terapeutico personalizzabile, con infusioni effettuabili ogni 5 o 7 giorni, oppure 2 volte alla settimana.

La decisione di AIFA, a seguito dell’approvazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), è basata sui positivi risultati dello studio registrativo PROTECT VIII. La sperimentazione ha valutato la sicurezza e l’efficacia di damoctocog alfa pegol per la profilassi, il trattamento on demand e la gestione peri-operatoria di pazienti adulti o adolescenti con emofilia A grave, precedentemente trattati e di età uguale o superiore a 12 anni.

Questi risultati sono stati confermati dal successivo studio PROTECT VIII Extension, della durata di oltre cinque anni. Nel trial di estensione, infatti, il tasso annualizzato di sanguinamenti (ABR, Annual Bleeding Rate) totale dei pazienti si è ridotto rispetto a quello osservato nello studio principale PROTECT VIII.

“Dopo un follow-up durato oltre cinque anni, il risultato finale di questi studi è quello di aver dimostrato che circa il 90% dei pazienti ha potuto beneficiare di una riduzione delle infusioni”, afferma il professor Giovanni Di Minno, Direttore del Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia dell’Università Federico II di Napoli e del Centro di Riferimento Regionale per le Emocoagulopatie. “Damoctocog alfa pegol garantisce per più tempo livelli sostenuti di fattore VIII nel sangue con una buona protezione dal sanguinamento, permettendo a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti. Generalmente, i pazienti in profilassi si infondono a giorni alterni o 3 volte alla settimana; grazie all’indicazione di damoctocog alfa pegol, sarà possibile una personalizzazione della terapia da 2 volte alla settimana fino a ogni 7 giorni”.

Il buon profilo di sicurezza di damoctocog alfa pegol è stato mantenuto nel corso del trial PROTECT VIII e nella successiva fase di estensione. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.

“Siamo molto soddisfatti dell’importante traguardo raggiunto”, afferma la dottoressa Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Specialty di Bayer. “Da oggi, possiamo offrire ai pazienti un trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita, frutto della nostra costante ricerca, che ci pone da oltre 25 anni al fianco della comunità dei pazienti con emofilia. Nel corso di questi anni abbiamo sviluppato diverse generazioni di fattore VIII e oggi offriamo un’ulteriore soluzione terapeutica alle persone con emofilia, ancora più efficace e con una maggiore emivita. I pazienti con emofilia A potranno avere una vita più semplice e svolgere attività a cui, fino ad oggi, avevano dovuto spesso rinunciare, come ad esempio quella legata ad alcune discipline sportive”.

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