La profilassi con la nuova molecola garantisce adeguate concentrazioni di fattore VIII nel sangue per un tempo maggiore
Milano – Bayer ha annunciato che il farmaco damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027, nome commerciale Jivi®) è stato approvato dalla Commissione Europea per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età. Il regime di profilassi raccomandato per damoctocog alfa pegol è di una infusione ogni cinque giorni o, sulla base delle caratteristiche cliniche del paziente, ogni sette giorni o due volte alla settimana. L'approvazione si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII.
L'emofilia A è la forma più comune di emofilia, una condizione che colpisce, complessivamente, circa 400.000 persone in tutto il mondo. I pazienti con emofilia A hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, a causa della mancanza o dell’alterazione funzionale di una proteina chiamata fattore VIII della coagulazione (FVIII). In Europa, l’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone.
“La frequenza delle infusioni è la sfida più importante per le persone affette da emofilia A e noi crediamo che damoctocog alfa pegol possa rispondere a tale esigenza senza compromettere una buona protezione dai sanguinamenti”, afferma la Dr.ssa Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “L'opportunità di offrire un trattamento in grado di garantire per più tempo livelli sostenuti di FVIII nel sangue e, quindi, una buona protezione dal sanguinamento, permetterà a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti dai sanguinamenti”.
Lo studio PROTECT VIII
L'approvazione europea di damoctocog alfa pegol si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII, che ha valutato il farmaco nella profilassi, nel trattamento al bisogno (on demand) e nella gestione perioperatoria di pazienti adulti o adolescenti con emofilia A grave, precedentemente trattati e di età uguale o superiore a 12 anni.
Lo studio ha dimostrato che il 74% dei partecipanti trattati con damoctocog alfa pegol una sola volta alla settimana, e tutti i partecipanti trattati ogni cinque giorni (100%), hanno raggiunto una buona protezione dai sanguinamenti. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) mediano di 0,96; la metà di loro non ha evidenziato alcun sanguinamento. Il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia con il regime di trattamento in profilassi che con quello al bisogno.
Damoctocog alfa pegol ha evidenziato un buon profilo di sicurezza ed efficacia, profilo che è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione dello studio PROTECT VIII e delle successive fasi di estensione. Nella fase di estensione dello studio, l'ABR totale dei pazienti si è ulteriormente ridotto rispetto a quello dello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.
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